2024年10月22日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家致力于开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布在《转化视觉科学与技术》（TVST，ARVO 期刊）上取得突破性发现，证明 MCO-010 内层视网膜光遗传学治疗可抑制视网膜色素变性 (RP) 动物模型的进一步视网膜退化，经光学相干断层扫描和免疫组织化学分析评估。
玻璃体内注射 MCO-010 ( sonpiretigene isteparvovec ) 后，视网膜中大约 80% 的双极细胞被转导，与对照组不同，视网膜厚度没有变化。该论文中描述的结果提供了证据，表明在经历光感受器退化的小鼠的视网膜中表达 MCO-010 可阻止进一步损失并防止视网膜细胞层进一步混乱。
斯坦福大学眼科学系教授兼研究副主任 Vinit Mahajan 博士说：“MCO-010 是目前临床试验中唯一种宽带、快速且高度敏感的视蛋白，并且已证明可显著改善晚期视网膜病变患者的视力。除了通过玻璃体内注射 MCO-010 恢复视力（通过行为和电生理学测定测量）之外，MCO-010 的这种疾病修饰作用还通过靶向视网膜内层的双极细胞，为光遗传学疗法提供了关键的治疗优势，”
Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士表示：“MCO-010 的这种疾病修饰作用也在 Stargardt 病动物模型以及地图样萎缩的非人类灵长类动物模型中得到观察。我们有初步证据表明 RP 临床试验中视网膜结构稳定，我们计划对这种解剖生物标志物进行长期评估。”
关于 Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在开发与基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。在针对 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验 ( NCT04945772 ) 获得积极的研究结果后，该公司宣布计划于2025 年第一季度启动 MCO-010 治疗 RP 的 BLA 提交。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于 RP 和 Stargardt。该公司已完成针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126），并最近宣布计划于 2025 年第一季度启动 3 期注册试验。
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