2024年8月5日
OCUGEN公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗的生物技术公司，8月5日，该公司宣布，它已收到美国食品***监督管理局（FDA）的通知，开始其扩展准入项目（EAP），用于治疗患有视网膜色素变性（RP）的18岁及以上成年患者，OCU400是一种改良基因治疗候选产品。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“OCU400实现的每一个临床里程碑都使我们更接近为RP患者提供潜在的一次性终身治疗。有了积极的1/2期研究数据和正在进行的liMeliGhT 3期临床试验，我们现在计划与临床医生、患者和RP社区合作，通过我们的扩展准入项目为符合条件的患者提供OCU400。扩展准入项目加强了我们为RP患者服务的承诺——美国和欧洲有30万人，全球有160万人。”
扩展准入项目允许患有严重或危及生命疾病且医疗需求未满足的患者在尚未获得FDA批准的临床试验之外获得治疗。
OCU400扩展准入项目适用于患有早期、中期至晚期RP的患者，这些患者至少保留了最低限度的视网膜，在生物制品许可证申请（BLA）获得批准之前，他们可能会从OCU400的作用机制中受益。Ocugen正在积极为3期liMeliGhT临床试验中的患者用药。
杜克大学眼科中心***和儿童玻璃体视网膜手术与疾病眼科终身副教授、杜克大学眼科研究中心主任、FASRS医学博士、Ocugen视网膜科学咨询委员会主席Lejla Vajzovic说：“目前，很多基因突变的RP患者没有治疗选择。作为一名视网膜外科医生，我对OCU400的治疗潜力感到鼓舞，因为它可以提供长期益处。OCU400扩展准入项目使RP患者能够在正在进行的3期研究之外获得这种新型修饰基因疗法。”
Ocugen的首席医疗官Huma Qamar博士说：“我们很高兴通过这项扩展准入项目将OCU400提供给我们3期liMeliGhT临床试验之外的患者。我们很高兴将我们的注册人数扩大到包括代表各种RP基因突变的患者。该计划反映了我们对为可能没有其他治疗选择的RP患者开发安全有效的治疗方法的持续承诺。”
Ocugen此前宣布，OCU400已获得美国食品***监督管理局（FDA）的孤儿药和再生医学高级疗法（RMAT）指定，欧洲***管理局（EMA）接受了美国的试验，以提交上市授权申请（MAA）。随着3期临床试验项目患者的给药正在进行中，OCU400仍有望在2026年获得靶向BLA和MAA批准。
关于OCU400扩展准入项目
OCU400 扩展准入项目是一种仅适用于美国的方案，适用于（1）18岁及以上的符合条件的成年RP患者，患有早期、中晚期疾病，至少保留了最少的视网膜，（2）参加OCU400 1/2期研究并有资格在对侧眼睛给药的患者，（3）不符合1/2期试验和正在进行的liMeliGhT临床试验纳入标准的患者，他们可以从OCU400中受益，以及（4）在BLA批准之前可以从OCM400的作用机制中受益的RP患者。
关于RP的OCU400第三阶段临床试验（liMeliGhT）
为期一年的liMeliGhT临床试验的第三阶段将有150名参与者。一个组将包括75名RHO基因突变的参与者，另一个组包括75名其他基因突变的患者。在每组中，参与者将以2:1的比例分别随机分配到治疗组（2.5 x101和未治疗对照组。招募8岁及以上患有早期至晚期RP的患者参加liMeliGhT研究。
关于OCU400
OCU400是该公司基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的修饰基因治疗产品。该基因调节视网膜内的多种生理功能，如感光细胞发育和维持、代谢、光传导、炎症和细胞存活。RP患者的视网膜细胞具有功能失调的基因网络，OCU400重置该网络以重建健康的细胞稳态，这有可能改善RP患者的视力。
关于基因修饰疗法
基因修饰疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足的医疗需求，包括RP、Leber先天性黑朦（LCA）和Stargardt病等IRD，以及干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）等多因素疾病。Ocugen的修饰基因治疗平台基于NHR的使用，NHR是主要的基因调节因子，有可能恢复稳态——视网膜中的基本生物过程。与仅针对一种基因突变的单基因替代疗法不同，修饰基因治疗平台通过使用NHR，代表了一种新的方法，有可能用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，并解决由多基因网络不平衡引起的复杂疾病。
目前，Ocugen在临床上有三个修饰基因治疗项目：OCU400、OCU410和OCU410ST。除了OCU400 3期liMeliGhT临床试验外，针对dAMD继发的地理性萎缩（GA）的OCU410 1/2期ArMaDa临床试验和针对Stargardt病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验目前正在进行中。GA在美国和欧盟共影响约200万至300万人，Stargardt病在美国和欧洲共影响近10万人。
声明：本文旨在传递遗传性视网膜疾病研究和治疗前沿信息。文章内容仅代表作者观点，并不代表RP之光爱心联盟立场，亦不构成医疗指导，如有需求请咨询专业人士或前往正规医院就诊。 |
