2024年7月20日
作者：Connor Iapoce
在今年的美国视网膜专家协会（ASRS）会议上，Michael Singer博士展示了RESTORE试验的100周结果。在这段视频中，Singer博士分享了他演讲中的关键要点。Singer博士是德克萨斯州UT Health San Antonio的眼科临床教授，也是医学中心眼科临床研究主任。
编者注：以下文字记录经过了轻微编辑，以便更清晰。
Michael Singer 医学博士：我叫 Michael Singer。德克萨斯大学圣安东尼奥分校的眼科临床教授，也是眼科医学中心的临床研究主任。好的，今天谈到 RESTORE 试验，我很幸运能够代表 Nanoscope Technology 介绍 RESTORE 试验。
RESTORE 试验正在研究一种称为多色视蛋白的药物在治疗视网膜色素变性中的作用。
您说多色视蛋白是什么？它可以治疗所有类型的视网膜色素变性？
您可能知道，遗传性视网膜疾病有多达 275 个基因导致这种疾病。许多疗法都是针对这些特定基因量身定制的。MCO 产品的优点在于它是一种玻璃体内注射的 AAV 载体，可靶向双极细胞。它的作用是将双极细胞转化为光感受器。因此，它不需要具有特定的基因型。
有趣的是，今天我展示了 RESTORE 试验 100 周结果的数据，这是一项 2b3 期试验，研究了两种不同剂量的 MCO-010。分别是高剂量、低剂量和假剂量。主要终点是 1 年时的视力，次要终点是 76 周时的虚拟视力。这是 100 周研究的结束。但好消息是，我们将跟踪这些患者和另一项研究，但相同的患者被称为 REMAIN 研究，为期 5 年或 2.5 年。
那么它显示了什么？
它显示的是，从本质上讲，在第 52 周，两种剂量的最佳矫正视力都有显著改善，其中 40% 的人视力增加了三行。在第 76 周，高剂量在视力方面仍然具有统计学意义，有 56 人视力增加了三行。在第 100 周，视力仍然具有统计学意义的改善，30% 的人视力增加了三行。但我需要解释一下三行增加是什么意思。在这个基本上完全没有视力的人群中。EDTRS 试验基本上失败了，失败的原因是。它不是为此而研发的……它是为2800（相当于中国视力表中的0.008） 或更好视力研发的。因此，我们需要选择一种称为 Freiberg 视力测试的新视力测试。
Freiberg 视力测试是专门为这些低视力患者设计的。这是一项新测试，但它已由独立机构独立验证，并已在其他临床试验中使用。因此，对于可能看不见的患者群体，我们需要进行特殊测试。视力显著提高，这一事实令人鼓舞。还有次要测试，例如移动性测试，IRDS 形状辨别测试。患者能够在三项不同测试中的至少两项中得到改善。
还有，您注射了 AAV 载体，令人担心的是，您会发炎。所以一开始有类固醇预防，但没有闭塞性视网膜血管炎，或眼压过低，或者所有让我们担心的东西。
好消息是，绝大多数人都能够逐渐减少类固醇用量。到第 100 周时，只有一名患者每天使用一次局部类固醇。总而言之，这种药物似乎有效，具有良好的安全性，具有良好的活性持续时间。我们将再跟踪 2.5 年的长期安全性，总共 5 年，我很荣幸能够提供这些信息。谢谢。
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