2024年7月2日
PYC Therapeutics 宣布，负责该公司针对 视网膜色素变性 11 型 (RP11)患者进行的单次递增剂量 (SAD) 研究的安全审查委员会 (SRC) 已经审查了第四组患者的四周安全数据，并建议继续按计划进行临床试验
第四组中的每位患者都在一只眼睛中接受了一次 75 μg 玻璃体内注射 PYC 的 RP11 研究候选药物（称为 VP-001）。
在迄今为止接受该药物治疗的所有四组患者中，VP-001 在四周的随访中被认为是安全且耐受性良好的，没有出现治疗后的严重不良事件 (TE-SAE) 的证据。
PYC 表示，重要的是，SAD 第四组患者中均未出现治疗后的不良事件 (TE-AE)。
该公司现在将开展多次递增剂量 (MAD) 研究，其中两种最高剂量在 SAD 中被确定为安全且耐受性良好（分别为 30 和 75 μg），将在 MAD 中以重复剂量形式给药。
PYC 目前还正在根据迄今为止观察到的候选药物的安全性/耐受性情况，评估 VP-001 进一步增加剂量。
该生物技术公司表示，在审查了 2024 年下半年 SAD 和 MAD 研究中产生的安全性和有效性数据后，它将最终决定是否在 MAD 中包含更高剂量（75 微克以上）的 VP-001 。
两项研究预计将于 2025 年完成，届时 PYC 将评估 VP-001 的安全性/耐受性和有效性，然后在成功的情况下进入注册试验。
PYC Therapeutics的产品VP-001是与狮子眼科研究所合作开发的，用于治疗视网膜色素变性11型（RP11），这是一种由于PRPF31（前mRNA处理因子31）基因突变引起的显性遗传性视网膜变性疾病，目前没有治疗方法。PYC的VP-001产品是一种旨在恢复该基因表达的精确疗法，是第一种获得批准开展人类临床试验治疗RP11的药物。
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