OCUGEN, INC. 宣布 OCU400 的 3 期 LIMELIGHT 临床试验中首位患者接受给药

雪山飞狐

2024年6月21日

     Ocugen是一家专注于发现、开发、商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司。今天宣布其 OCU400 的 3 期 liMeliGhT 临床试验中的第一位患者已经接受给药，OCU400 是一种针对视网膜色素变性 (RP) 开发的基因修饰疗法。

    Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“OCU400 取得的每一个临床里程碑都让我们更接近为 RP 患者提供一次性终身治疗。为第一位患者用药意义非凡，让我们更加切实地致力于为 RP 患者提供服务。在美国和欧洲有 30 万名RP患者，全球有 160 万名RP患者”

    第 3 阶段 liMeliGhT 临床试验由第 1/2 阶段 OCU400 的阳性数据提供依据，该数据表明接受治疗的眼睛的最佳矫正视力 (BCVA)、多亮度移动测试 (MLMT) 和低亮度视力 (LLVA) 呈积极趋势。89% (16/18) 的 RP 受试者在接受治疗的眼睛的 BCVA 或 LLVA 或 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。80% (8/10) 的RHO突变受试者的 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。78% (14/18) 的受试者在接受治疗的眼睛的 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。

    这项为期一年的 3 期研究将有 150 名参与者，其中一组有 75 名参与者携带RHO 基因突变，另一组有 75 名参与者的基因未知。每组中的参与者将按 2:1 的比例随机分配到治疗组（2.5 x 10 10  vg/眼 OCU400）和未治疗对照组。正在招募 8 岁及以上、 早期至晚期处于进展中的RP患者参与 liMeliGhT 研究。

   亮度依赖性导航评估（LDNA）是这项研究的主要终点，它是一种比之前3期临床试验中使用的MLMT更灵敏、更具体的功能测量方法。第3阶段liMeliGhT研究将重点关注治疗组和未治疗组中应答者的比例，在研究眼睛中实现比基线至少2 Lux水平的改善。

  杜克大学眼科中心眼科学副教授 Lejla Vajzovic 医学博士表示：“ 目前，患有与多种基因突变相关的 RP 的患者没有治疗选择。作为一名视网膜外科医生，OCU400 的治疗潜力令我备受鼓舞，它能为 RP 患者带来长期益处，OCU400 是一种新型修饰基因治疗方法，可能会引发 RP 治疗和眼科学领域的范式转变。”

   Associated Retina Consultants (ARC) 临床研究主任、亚利桑那大学医学院凤凰城分校临床助理教授 Benjamin Bakall 博士表示：“目前的 OCU400 第三阶段研究非常令人兴奋，为数千名 RP 患者带来了希望，我很高兴我们可能有一种潜在的治疗方案，无论基因突变如何，都可以保留或改善 RP 患者的视力，并且非常高兴第三阶段 liMeliGhT 临床试验的第一位患者给药是在 ARC 进行的。”

    Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“我们非常感谢 Bakall 博士和 ARC 团队的持续合作。我们很高兴能扩大我们的招募范围，纳入更多中心和代表各种 RP 基因突变的患者，这将验证这一新型基因治疗平台。随着我们的进展，我们将提供最新信息。”

     Ocugen 此前宣布，OCU400 已获得 FDA 的孤儿药和 RMAT 资格认定，EMA 已批准在美国进行的临床试验数据可向其提交上市许可申请 。随着 3 期临床试验的首次给药，OCU400 有望实现 2026 年 BLA 和 MAA 批准目标。

关于OCUGEN公司


OCUGEN公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗，以改善健康，为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病。


关于OCU400

OCU400是OCUGEN公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“我们非常感谢 Bakall 博士和 ARC 团队的持续合作。我们很高兴能扩大我们的招募范围，纳入更多中心和代表各种 RP 基因突变的患者，这将验证这一新型基因治疗平台。随着我们的进展，我们将提供最新信息。”

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