2024 年 6 月 6 日
双硫仑（又名 Antabuse）是美国食品***管理局 (FDA) 批准的一种用于阻止饮酒的药物，现已进入临床试验阶段，用于改善视网膜色素变性 (RP) 患者的视力。这项有 30 名参与者参加的安慰剂对照 1 期临床试验正在西雅图华盛顿大学招募患者。
此前，基金会资助的加州大学伯克利分校研究人员使用双硫仑恢复了晚期视网膜色素变性小鼠的部分视力。由 Richard Kramer 博士和 Michael Telias 博士领导的小鼠研究结果发表在《科学进展》杂志上。
在小鼠研究中，研究人员观察到视网膜神经节细胞 (RGC) 的过度活跃会增加视觉噪音，从而干扰视觉信息从光感受器向大脑的传递。RGC 位于光感受器的下游，通过视神经将视觉信息传递到大脑。RGC 过度活跃是由于退化的视网膜中视黄酸的产生增加所致。Antabuse 不仅抑制分解酒精的酶，还抑制产生视黄酸的酶。在小鼠研究中，双硫仑降低了 RGC 的过度活跃和感觉噪音，从而恢复了受影响小鼠的视力。
研究人员还在探索基因疗法等替代方法来抑制视黄酸的产生，但 Antabuse 之所以具有吸引力，是因为它已经获得 美国FDA 批准上市并广泛用于人类。
研究人员指出，虽然这种方法可以恢复视力，但它并不是治愈方法，也不会抑制视网膜退化。相反，它可以帮助患者充分利用剩余的光感受器。他们认为这种药物也可能改善患有老年性黄斑变性和其他视网膜疾病的人的视力。
服用双硫仑的人不能喝酒。喝酒会导致头痛、恶心和肌肉痉挛。
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