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GenSight Biologics 宣布光基因疗法治疗RP新进展

2021  09  15

GenSight Biologics 是一家专注于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司,今天宣布独立数据安全监测委员会 (DSMB)完成了对正在进行的 PIONEER I/II 期临床试验 GS030 的第三次安全审查,该试验将基于 AAV2的基因疗法与光遗传学相结合,用于治疗视网膜色素变性( RP )。

DSMB 在第三组患者中没有发现安全问题,他们在迄今为止研究的三个组中接受了最高剂量 (5e11 vg) 的玻璃体内注射,然后使用了可穿戴光电视觉刺激设备。根据 GS030 的安全性概况,DSMB 建议为扩展队列选择此剂量,并使用该协议而不做任何修改。这批患者的招募工作已经开始。

GenSight 联合创始人兼首席执行官 Bernard Gilly 评论道:“DSMB 对 GS030 的安全性和耐受性的确认使我们更有信心在即将进行的 GS030 功效调查中使用最高剂量。” “这为我们寻求治疗视网膜色素变性患者增加了动力。”

PIONEER 是 I/II 期首次人体、多中心、开放标签剂量递增临床试验,用于评估 GS030 在晚期 RP 受试者中的安全性和耐受性。计划招收总共12至18名受试者。通过在视力较差的眼睛中进行单次玻璃体内注射,三个队列(每组有 3 名受试者)接受了递增剂量的 GS030-DP(5e10 vg;1.5e11 vg;5e11 vg)。然后扩展队列将接受最高耐受剂量。数据安全监测委员会 (DSMB) 审查了每个队列中所有接受治疗的受试者的安全数据,并在下一个队列入组之前提出建议。主要结果分析将是注射后一年的安全性和耐受性。

前三个队列中的合格患者是受终晚期非综合征性视网膜色素变性影响的患者,没有光感 (NLP) 或光感 (LP) 视力水平。扩展队列将通过招募具有手动 (HM) 和计数手指 (CF) 视力水平的患者来扩展纳入标准。

GS030在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。 PIONEER 正在英国、法国和美国的三个中心进行。

2021 年 6 月在 Nature Medicine 上发表了一份患者接受低剂量 (5e10 vg) 基因治疗后视力恢复的病例报告。额外的中期结果可能会在 2021 年第四季度发布,预计在 2023 年所有接受治疗的患者都有一年的随访数据。



关于GS030

GS030 利用 GenSight Bioolgics 的光遗传学技术平台,这是一种通过眼部基因治疗和经过处理的视网膜细胞的定制光激活相结合来恢复盲人视力的新方法。该基因疗法通过单次玻璃体内注射进行,将编码光敏蛋白 (ChrimsonR-tdT) 的基因引入视网膜神经节细胞,使它们对光有反应,并绕过被视网膜色素变性等疾病破坏的光感受器。由于 ChrimsonR-tdT 需要被高强度的琥珀色光激活,因此需要可穿戴医疗设备来刺激治疗后的视网膜。光电光刺激护目镜 (GS030-MD) 实时编码视觉场景,并将具有特定波长和强度的光束投射到治疗的视网膜上。使用 GS030 进行治疗需要患者佩戴外部可穿戴设备,以便恢复他们的视觉功能。在巴黎视觉研究所和巴塞尔 Friedrich Miescher 研究所 Botond Roska 博士团队的支持下,GenSight 正在研究 GS030 作为恢复晚期 RP 患者视力的疗法。 GenSight 的光遗传学方法与导致失明的特定基因突变无关,并且在光感受器退化的其他视网膜疾病中具有潜在应用,如干性年龄相关性黄斑变性 (dry-AMD)。 GS030已在美国和欧洲获得孤儿药指定。


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