2019 10 23
澳大利亚狮子眼科研究所(LEI)签署了一项商业合作协议，将把针对儿童主要失明原因的反义基因疗法与澳大利亚开发的一个新的药物输送平台结合起来。
LEI和asx上市公司PYC Therapeutics已经达成了一项商业合作协议，初步将开发治疗视网膜色素变性的药物。此次合作将形成一个新的总部位于珀斯，名为Vision Pharma, LEI和PYC为该组织贡献了同等水平的知识产权。
Vision Pharma将把PYC的细胞穿透肽(CPP)给药技术与LEI专利药物反义寡核苷酸(ASO)结合起来。ASO已经有初步证据表明，成功逆转了与视网膜色素变性相关的人类细胞基因突变的影响。
由于目前还没有针对这种疾病的治疗方案，这种疗法的潜在目标市场可能会达到每年10亿美元。
弗雷德·陈垒
“我们估计，三分之一的遗传性视网膜疾病患者可能携带剪接突变，这种突变可能可以用这种方法治疗。”
该药物目前处于临床前开发阶段，计划在2020年上半年进入试验性新的药物研究。如果成功，它将被批准用于人体试验。
“LEI很自豪地看到它的一项研究进展正在进入临床前试验，用于治疗最常见的视网膜色素变性，”LEI常务董事比尔·摩根教授说。
“弗雷德·陈教授(雷)和苏·弗莱彻教授(前默多克大学)一直在研究他们的基因疗法，并与PYC合作，利用他们的转运蛋白将这种新的疗法直接输送到患病的视网膜细胞。我们对治愈这种失明的可能性感到非常兴奋。”
陈是该先导药物的联合发明人，也是雷眼组织工程实验室的负责人。他说，这项协议是数十年来拼接疗法研究的成果。现在，这项工作正与PYC的CPPs、来自澳大利亚遗传视网膜疾病登记处的数据和LEI在干细胞视网膜疾病建模方面的专业知识相结合。
“使用ASO的优势在于它是一种个人化的药物;特定于基因或突变。它进入细胞不需要引入病毒载体进入眼睛和视网膜细胞，在那里转移的基因不受正常的调节，导致潜在的过量或不足的蛋白质编码的基因。
ASO治疗不同于基因替代疗法;它控制着基因处理和表达的方式，在DNA下游的RNA水平上，它控制着RNA切割的组合
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