2019年1月31日
MeiraGTx今天宣布已与Janssen Pharmaceuticals达成广泛的战略合作，公司（Janssen）是强生公司的Janssen制药公司之一，致力于开发和商业化用于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法。
根据协议，两家公司将合作开展MeiraGTx领先的IRD管道的临床开发，包括由CNGB3或CNGA3全色盲和X连锁视网膜色素变性（XLRP）候选产品。此外，MeiraGTx和Janssen正在进行一项研究合作，涵盖MeiraGTx的IRD临床前程序。两家公司还正在进行研究合作，以进一步开发AAV制造技术以及临床和研究项目的临床和商业制造供应协议。
“我们非常高兴能与Janssen合作，Janssen是创新和创造新药的领导者。通过将Janssen广泛的临床，监管和商业专业知识以及全球影响力与MeiraGTx在基因治疗开发和制造方面的丰富经验相结合，我们的目标是加速开发潜在的IRD基因疗法，以满足全球患者的需求，MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示。“这项重要的合作支持了我们在基因治疗开发和制造方面的领先地位，并重申了我们致力于推进广泛的突破性基因治疗组合，这些治疗可能改善全球IRD患者的生活。”
协议细节根据协议
条款，两家公司将合作开展MeiraGTx领先的IRD管道的临床开发，包括由CNGB3或CNGA3全色盲和X连锁视网膜色素变性的候选产品（XLRP） 。MeiraGTx将获得1亿美元的现金作为预付款，并且有资格获得额外付款以实现与其CNGB3，CNGA3和XLRP计划相关的开发和销售里程碑，最高达3.4亿美元，以及20％的年度净销售额的非授权特许权使用费。 CNGB3，CNGA3和XLRP程序。Janssen已同意为这些计划的所有临床开发和商业化成本提供资金。
MeiraGTx和Janssen也正在进行一项研究合作，以开发一系列IRD基因治疗候选者; 研究合作的很大一部分成本将由Janssen支付。在美国食品和药物管理局（FDA）批准研究新药（IND）申请时，Janssen有权选择参加此研究合作的计划。Janssen将在选择加入后为所有临床开发和商业化成本提供资金。MeiraGTx将从这次合作中获得商业化产品的年度净销售额的选择付款，开发里程碑和高达十几年的未发行版权使用费。
两家公司也正在进行研究合作，以进一步开发AAV制造技术，并将分担这项研究合作的成本。
这是MeiraGTx与Janssen的第二次合作，于2018年10月开始进行研究合作，使用MeiraGTx专有的核糖开关技术开发可调节的基因疗法治疗。
IRD是由遗传性基因突变引起的一组罕见眼病，其通常以进行性视网膜变性为特征，其导致严重的视力损害，丧失或失明。MeiraGTx目前在IRD有三个正在进行的临床项目，第四个项目预计将于2019年上半年进入临床开发阶段，以及针对各种基因突变的临床前IRD项目的深层管道。 |
