8月25日，2011 - 从犹他州立大学的研究人员用基因疗法来纠正Usher综合征型二维（USH 2D），形式结合在人类耳聋和失明小鼠的视网膜遗传缺陷的致病。虽然需要做更多的实验室工作，推进走向的治疗进入临床试验的重要一步。
Usher综合征是一种遗传性疾病，导致纤毛功能缺陷，微小的毛发状的结构，就像一个光感受器和内耳细胞的正常运作至关重要的蛋白质和生物化学的交通运输系统行为。在人与USH 2D，遗传缺陷，导致功能障碍的纤毛，并最终视力和听力损失。
杨军博士的带领下，基金会资助的研究小组研制出一种安全，人造病毒的影响小鼠光感受器提供正常USH 2D基因的副本。视网膜下注射治疗，它是由光感受器吸收。测试结果表明，治疗USH 2D基因的副本达到感光细胞和纤毛恢复功能。
腺相关病毒，腺相关病毒 - - 治疗交付使用的病毒是类似的其他基因疗法实验室研究和临床试验中使用自动增值服务。一个例子是一系列具有里程碑意义的的临床试验称为莱伯先天性黑朦与早发性视网膜疾病的40多名儿童和青壮年，已经恢复了一些视力。
杨博士说USH 2D小鼠模型的治疗恢复睫状肌的功能，视网膜变性和视力减退而不会发生，直到28个月，这是对小鼠老。于是，她和她的团队正在开发的小鼠生活至少长的时间来验证的治疗可以防止视力丧失。
Usher综合征的影响在美国和几十万世界各地的多达50,000人。有三种主要类型的疾病 - Usher综合征1型，2和3 - 和一些遗传变异，由英文字母代表。 USH 2D的人一般都出生时温和的，非渐进式听力损失和变量累进视力减退，视网膜色素变性，变得很明显，在青春期或成年期。 |
