返回列表 回复 发帖

QTL公司获得了LCA及RP治疗药物的快速审核待遇。

本帖最后由 凤凰涅盘 于 2011-9-17 12:31 编辑

QTL公司在一份新闻稿中宣布,FDA已授予2项快速审查待遇针对该公司的口服维甲酸替代疗法,指定QTL091001用于RPE65及LRAT基因突变所致的Leber先天性黑朦(LCA)及视网膜色素变性(RP),这2个基因的突变会导阻碍致维甲酸的合成。
在2010年12月,美国食品***管理局授予QLT091001少见病***资格,用于莱伯先天性黑蒙和视网膜色素变性。 2011年7月,FDA批准了QLT091001研究性新药申请。同月,英国药物及保健产品监管机构批准了QLT公司开展临床试验的申请。
QLT公司最近完成了QLT0910011B治疗莱伯先天性黑蒙试验的一个阶段1b期试验。消息称,该公司正在开展后续患者的治疗及已治疗患者的再治疗试验,并计划于年底前完成视网膜色素变性患者的招募工作。
QTL公司总裁兼首席执行官Bob Butchofsky说,QTL091001药物快速审核资格的获得及
少见病***研制的批准,显示出了遗传性视网膜疾病治疗方案的迫切需求,我们很高兴FDA认可QTL091001用于治疗LCA及RP的潜力,我们正积极推进快速审核程序下这种化合物的发展。

感谢土豆博士的建议,编辑该贴
生命不息,战斗不止。
16# 土豆爱婷婷


谢谢博士的精准翻译。
生命不息,战斗不止。
QLT公司获得FDA的快车道指定为RP和LCA治疗
9月14日,2011 - 美国食品药物管理局已授予其合成莱伯先天性黑蒙(LCA)和视网膜色素变性(RP)的RPE65和LRAT基因的变化引起的人的维甲酸治疗的快车道指定的生物制药公司QLT公司。个人与这些遗传变异不产生维生素A对视力的关键; QLT公司的待遇,缺少维生素A的替代品。
快车道名称可以促进发展,加快治疗的监管审查,可能使达到患者越早。该名称是解决严重,未满足的医疗需要的药物和疗法。
在2011年春季,QLT公司宣布其参与者12期IB他们的新合成的维甲酸治疗的临床试验与LCA的人令人印象深刻的一年期的结果。所有患者反应良好,7天的治疗,视力和/或他们的视野大小的一些收益报告。调查人员鼓励,坚持了好几个月了为期一周的口服治疗的效果。
该公司计划到2011年底,共有14 RP和14 LCA在审判患者登记。
生命不息,战斗不止。
返回列表