遗传性耳聋－色素性视网膜炎综合征药Ushstat

Oxford BioMedica 制药公司近日宣布，其用于治疗1B 型Usher 综合症(遗传性耳聋－色素性视网膜炎综合征) 的基因疗法药物Ushstat 已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。通过该公司的LentiVector 基因导入技术，Ushstat 可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A 基因。Oxford 将与赛诺菲－安万特合作，于2011 年进行药物的临床实验。(源自:***资讯网)