Stargardt病的基因治疗临床试验，以在今年展开
对于Stargardt病影响的病人，有希望的新的理由。牛津BioMedica，在英国基因疗法的公司，已获得美国FDA授权推出的Stargardt病治疗其StarGen™基因治疗临床试验。
截至二八人将就读于下彼得弗朗西斯，医学博士领导第一/第IIa临床试验将在美国俄勒冈保健科学大学进行的波特兰在法国。以美国的审判定于今年夏天开始。
第三个基因视网膜退行性疾病进入人类研究的疗法，治疗的StarGen™将按照目前的基因治疗利伯氏先天性黑蒙的治疗，在恢复对儿童和青少年视力谁给予类似的方法，导致试验只是一个“剂量”的治疗。通过搭载一到一个病毒基因更正 - 的出租车，将提供该基因 - 医生将替换在修正版本与视网膜疾病的基因缺陷引起。在临床前数据的基础上，预计的是，StarGen™单应用到视网膜可提供长期或潜在的永久更正。
“作为一个项目的最初资助者，我们很高兴地看到StarGen™临床试验向前迈进，并加强对基因疗法来治疗激动人心的潜力与Stargardt病及其他视力患者，视网膜变性抢劫，说：”打盲基金会首席研究主任斯蒂芬博士玫瑰。 “该基金会致力于加速进入临床试验的实验室为基础的成果转化，最终获得了成功治疗罕见疾病的病人一样Stargardt谁需要它们。我们与牛津BioMedica关系是这一行动的任务很好的例子。“
Stargardt病是最常见的少年退行性视网膜疾病。这种疾病是由基因的ABCR从而导致了在视网膜感光细胞退化和视力减退的突变。 StarGen™使用牛津LentiVector ®平台技术，提供一个基因的ABCR更正的版本。
除了StarGen™，该基金会战斗盲症已被合作与牛津BioMedica在其UshStat™为第1b治疗Usher症候群基因治疗的发展。这项临床试验将于今年晚些时候开始。该基金会还支持在RetinoStat ®，为湿年龄相关性黄斑变性目前招收一期临床试验在Wilmer眼科研究所的约翰霍普金斯大学参加基因治疗早期临床前研究牛津大学。
该基金会将提供更新，因为这次审判的进展和招聘开始。有关牛津Biomedica和他们的StarGen™待遇的附加信息，其可充分释放。 |
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