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2017年1月24日
应用遗传技术公司（AGTC）和Bionic Sight正在合作开发一种新型的光遗传治疗方法，可以在视力不足或因视网膜疾病而失明的患者中恢复视力。该技术将Bionic Sight的神经假体装置和视网膜编码算法与ACTC的眼科基因治疗专业知识结合，以刺激患者剩余的健康视网膜细胞并恢复正常的神经元信号。
Bionic Sight设备将照相机与专有软件相结合，可以将进入的图像转换为视网膜码，大脑将用来转换来自感光细胞的电信号，通过视网膜传送到大脑。 Bionic Sight和AGTC之间的合作旨在使用该设备激活一种使用AGTC AAV基因治疗传递的光遗传蛋白，并触发靶细胞激发并重建大脑可以检测的图像。（在具有正常视力的患者中，光通过感光细胞进入视网膜。这些细胞然后将光转换成电信号并将它们通过视网膜传递到大脑。信号在大脑用于创建图像的神经代码中传输。在没有功能性光感受器的患者中，第一步严重受损，导致失明。）
AGTC公司总裁兼首席执行官Sue Washer说：“AGTC非常高兴能够将我们在基因治疗和眼科领域的专业技术与Bionic Sight的变革性设备相结合，将视网膜的神经代码整合以改善视网膜疾病患者的生活。 Bionic Sight已经证明能够在临床前研究中模仿正常的图像形成，我们相信有可能为患者实现结果，大大超过了目前在晚期退行性视网膜疾病中使用假体或基因治疗方法的可能性。”
Bionic Sight是一家早期阶段的医疗器械公司，专注于视网膜退行性疾病致盲假体治疗的开发。该公司的创始人是康奈尔大学 Weill 医学院生理学和生物物理系教授Sheila Nirenberg博士补充说：“我们非常热衷于有机会与AGTC合作，并认识到他们专有的基因递送技术的潜能支持我们的临床开发项目。AGTC基于AAV的交付平台已经在多个临床前和临床研究中得到验证，我们相信我们的组合技术和能力有潜力为严重视力障碍患者做出显著贡献“。
AGTC正在利用其AAV基因治疗平台开发六种早期临床和临床前期眼科基因治疗的管线，其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS），X连锁色素性视网膜炎（XLRP），全色盲（ACHM），湿性年龄相关性黄斑变性和蓝色单色视。 两个非眼科程序正在开发用于潜在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏和肾上腺脑白质营养不良。 XLRS程序和两种全色盲症候选者之一处于早期临床开发中。 预计第二种全色盲候选物将于2017年开始临床开发.根据2015年7月签署的广泛的1.24亿美元前期合作和许可协议，AGTC正在与Biogen合作开发XLRS和XLRP计划。
http://www.genengnews.com/gen-ne ... ic-therapy/81253761
http://finance.yahoo.com/news/ag ... egic-120000013.html |
