2017年1月18日
抗盲基金会临床研究所（FFB-CRI）宣布高达750万美元的投资，以推进有前景的新兴药物治疗色素性视网膜炎（RP）进入和通过II期临床试验。被称为N-乙酰半胱氨酸 - 酰胺（NACA），该分子被设计为通过保护视网膜细胞免受氧化应激而减缓视力损失。氧化应激是在许多遗传性视网膜病症中加速和加剧变性的过程。在几个体外和体内模型，包括以前的FFB资助约翰霍普金斯大学实验室研究的啮齿动物模型，NACA减缓视网膜变性。
Nacuity制药公司是一家位于德克萨斯州沃思堡的初创公司，拥有NACA眼科的权利，并将在FFB-CRI的支持下开发该药物。作为与Nacuity协议的一部分，在NACA商业化后，FFB-CRI将有权从未来NACA销售中获得特许使用金。
“基于我们在实验室研究中获得的知识，我们对NACA挽救视力的潜力感到兴奋，”FFB-CRI的首席药物开发官Patricia Zilliox博士说。 “氧化应激在几乎所有类型的RP导致细胞变性和视觉损失，所以我们希望NACA，与其抗氧化性能，可以受益大多数RP患者，尽管是基因突变导致他们的疾病。”
NACA衍生自N-乙酰半胱氨酸（NAC），这是美国食品和药物管理局（FDA）批准的用于通过减轻肝脏毒性来治疗对乙酰氨基酚过量的药物。 NACA相对于NAC的益处被认为包括更大的亲脂性和组织穿透，因此增加视网膜中的抗氧化性能。
“我们很高兴对NACA进行重大投资，因为该药有机会帮助大量RP患者，RP是一种致盲性视网膜疾病，影响美国100,000人，全球超过200万人”，FFB首席执行官William T. Schmidt说道。 “NACA衍生自一种FDA批准的药物的事实也提高了我们的信心，它可以使其通过临床开发过程，并提供给需要它的人。”
Nacuity总裁Halden Conner表示：“我们非常高兴和兴奋地在我们寻求有效治疗RP患者中得到FFB的支持。 他们独立的，着名的眼科专家对我们的计划进行审查和投入，将显着增加我们将这种治疗成功应用于RP群体的可能性。”
“计划在2017年开展药物物质加工制造，药物产品开发和毒理学研究，以促进研究性新药申请（IND）和启动这一新化合物的I期临床安全计划，”Nacuity的研究与开发副总裁G.Michael Wall博士说。 Nacuity希望在2018年初启动NACA的II期临床试验。
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