2016年7月20日
https://www.aop.org.uk/ot/scienc ... -the-tunnel-growing
一个成功的视网膜色素变性（RP）人类患者干细胞移植比以往任何时候变得更接近现实 - 牛津大学的新研究可能被证明是突破恰恰需要的。
在她的研究中，大学博士研究生Alona Barnea-Cramer博士着手解决困扰移植研究的三个问题以取代感光细胞，她告诉OT。
第一个问题是，创造干细胞的过程通常留给研究人员的细胞混合物不仅包括所需的成熟光感受器，而且包括不需要的未成熟细胞，可能导致损害患者。
Barnea-Cramer博士所采用的方法，由生物技术公司Astellas开发，意味着她能够创建有90％成熟光感受器的人体细胞 - 避免了细胞整理的需要。
第二个问题是，试图治疗小鼠RP的许多移植研究并不具备临床相关性。
在这些研究中，老鼠在它们眼里有许多残余的光感受器，她说。在这项研究中，小鼠没有这些细胞留下，类似于晚期的RP患者。
“这对外科医生是一个完全不同的挑战，移植的细胞生长和生存在一个完全不同的环境，”她解释说。
第三点不同，Barnea-Cramer博士的工作也比较了来自人类胚胎干细胞和那些来自患者自身皮肤细胞衍生的干细胞的结果。 “我们找不到任何统计差异，在行为结果，细胞的数量或它们保持率[移植后]”。
有了这些关键的改变，Barnea-Cramer 博士能够成功将感光细胞移植到小鼠体内。该研究结果发表在Scientific Reports杂志。
她描述小鼠视力部分恢复是“惊人的，尤其是考虑到它们是用人类细胞移植的”。
与美国加州大学欧文分校进行的干细胞治疗RP的其他研究进一步向前，去年招募候选人进行临床试验。
牛津大学研究的下一步是临床前安全性工作，Barnea-Cramer博士告诉OT。
人体临床试验可能在五年内，论文作者及牛津大学眼科医生 Robert MacLaren教授估计。
“这种性质的细胞替代可为由于感光细胞变性失去了视力的患者提供有前途的治疗方法。这是朝着创造可移植的人类光感受器，以及这些细胞可能有潜力对失明患者进行受体替代疗法新的证据的重要一步，“他总结道。
附：人类光感受器分两类，分别是视锥和视杆细胞。这些细胞分布排列在人眼的视网膜上。 |
