2016年6月1日
https://in.finance.yahoo.com/new ... -110-110000211.html
ProQR Therapeutics N.V. （PRQR）今天宣布，该公司治疗Leber氏先天性黑蒙类型10（LCA10）的研究药物QR-110已经获得来自美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲***管理局（EMA）孤儿药资格（ODD），LCA10是儿童遗传性失明的最常见原因。
ODD在美国和欧盟对赋予正在开发研究罕见疾病的药物具有特殊地位。我们预计，QR-110的发展将会从研究的税收抵免和NDA申请使用费的豁免获益，以及产品和它的适应证在美国7年的市场独占权，市场批准后在欧洲十年的市场独占权。
“LCA10是一种严重的遗传性眼病，导致儿童在最初几年的生活中失明，目前还没有可用于这些患者的认可疗法。我们致力于一个新的和第一流的方法以便对由于p.Cys998X突变的LCA10患者生活产生有意义的影响，“ProQR首席执行官 Daniel de Boer说。 “QR-110从EMA和FDA获得孤儿药名称突出了本病的大量未满足的需要，而且对我们程序而言是重要的里程碑。” |
