2016年1月8日
Cedars-Sinai再生医学研究所理事会的一个研究小组专注于遗传性视网膜色素变性,这是一种没法治愈,可以导致失明的退行性眼科疾病。研究人员使用一种称为CRISPR / Cas9的技术删除一个导致失明疾病的基因突变。CRISPR / Cas9改编自一个细菌对抗入侵病毒的策略。
尽管研究涉及的是老鼠,但它是一个重要的里程碑,因为它对人类潜在的影响。
“我们的数据表明,随着进一步的发展,可能会使用这个基因编辑技术治疗遗传性视网膜色素变性患者,“研究所Shaomei Wang博士说,。王是这项发表在《分子疗法》研究的资深作者。
Cedars-Sinai 科学家使用的标靶视网膜色素变性的CRISPR / Cas9技术,被基因研究者使用不到5年。在这段时间里,它已经改变了基因组编辑科学，使过程更容易,更可靠,更便宜。
这项技术改编自一个细菌阻止入侵病毒的系统。细菌首先复制入侵者遗传密码的一部分到一个特殊的核糖核酸(RNA)序列,其作为一个信使执行代码的指令。当病毒返回,RNA结合Cas9蛋白,指导它匹配病毒里的基因。蛋白质使基因失去能力。
通过修改这个系统,科学家们可以编程Cas9以打开或关闭选定的基因,或重写遗传代码。(CRISPR代表成簇的、规律间隔的短回文重复序列,参与这个过程的类型DNA序列)。
在这项研究中,Cedars-Sinai 的研究人员设计了一个CRISPR / Cas9系统删除一个导致眼睛感光细胞丧失的突变基因,。他们把这个系统注射到实验室小鼠，小鼠被设计成一种包括这个突变基因的称为常染色体显性遗传的遗传性色素性视网膜炎模型,。
一次注射后,通过视动反射测量，老鼠比对照组能看得更清楚。
报告合著者Clive Svendsen博士说通过修改CRISPR / Cas9系统的元素和使用新的病毒传递技术，这些结果的有效性和一致性可以改善。在未来,更多的研究之后,他相信通过这个系统，可靠的基因组编辑可以提供一种手段治疗广泛的遗传疾病病人。
“这是CRISPR / Cas9基因编辑技术第一次被用于活的动物防止视力丧失。这是一个非凡的结果，为更令人兴奋的研究和在未来转化到临床铺平了道路,“再生医学研究所理事会主任Svendsen说道。
http://www.sciencedaily.com/releases/2016/01/160108134514.htm |
