RetroSense超募600万美元开发RST-001治疗RP

chinatiger

2015年11月12日

密歇根州安娜堡。——(商务电讯)——RetroSense Therapeutics,一家私营临床阶段生物制药公司,今天宣布,它已获得600万美元B轮融资进一步研究使用基因疗法和光遗传学来恢复视力。投资财团包括现有的投资者,包括BlueWater Angels，和新的投资者RBV Capital,ExSight Capita和Santen制药有限公司。

在2015年早些时候,RetroSense Therapeutics完成了700万美元A轮融资,使得A轮和B轮总投资达到1300万美元。总净收益应能使公司完成最近发起的先导化合物RST - 001治疗色素性视网膜炎临床I / II期研究,也支持进一步发展第二种有前途的基因治疗候选药物。RST- 001临床I / II期研究招募正在西南视网膜基金会进行。

“A轮投资者的后续参与者,结合B轮新机构投资者融资,对RetroSense Therapeutics承诺的眼部基因疗法展示了极大的热情,“RetroSense Therapeutics首席执行官Sean Ainsworth说。“投资者的资金和支持将使我们更快地前进。”

FDA在2014年授予RST-001孤儿药指定，并在2015年授权RST-001进行产品的第一个人体临床试验。临床I / II期研究(NCT02556736)招募目前正在进行中。RST - 001预计应用于所有形式的色素性视网膜炎,与个人的致病基因或突变无关。RST- 001作为第一流的光遗传学基因治疗正在开发为视网膜退行性疾病患者恢复视力。


http://www.businesswire.com/news/home/20151112006025/en

chinatiger

2# 742442837

与个人的致病基因和基因突变无关，可以治疗所有类型的RP

chinatiger

9# 南国乞儿

RST-001能治疗所有类型的RP。

chinatiger

14# 渴望光明1968
没问题，这个技术理论上是可以治疗视杆细胞和视锥细胞不良导致的任何疾病。
你了解下光遗传学技术的原理，以前的帖子里有介绍。
这个技术不是直接治疗致病基因本身，你看文章说了它能治疗所有类型的RP，不管你是什么类型的致病基因和基因突变，它并不直接治疗患病的基因。

视杆细胞和视锥细胞都是光敏性细胞，属于感光细胞。人的感光细胞发生病变就直接影响视力直至失明，而光遗传学技术是对之前或天生没有光敏性的细胞赋予光敏性的方法。
你可以这么理解，视杆细胞和视锥细胞发生问题，光遗传学技术并不关心去修复和恢复视杆细胞和视锥细胞的问题。
光遗传学技术是使在正常情况下不具有光敏感性的神经细胞获得光敏感性，从而使盲眼患者重获光明。Retrosense Therapeutics公司正在开发的这种新方法中，可将光转化为电信号的视杆细胞和视锥细胞被其他细胞所代替。他们将目标放在神经节细胞上。而在一般情况下，神经节细胞对光是没有反应的。