2015年6月29日
根据公司新闻稿，NightstaRx公司宣布，阿尔伯塔大学已经开始基因治疗无脉络膜症（CHM）的II期临床试验招募和计量科目。这种基因治疗方法使用称为腺相关病毒（AAV）的病毒载体递送Rab 护送蛋白1（REP-1）基因（AAV2-REP1）到眼内的细胞。
该实验由阿尔伯塔大学发起，是一个6个男性患者参与，每人接受一次视网膜下腔注入单剂量AAV2-REP1的开放标签实验。
无脉络膜症为X染色体隐性遗传病，由CHM基因的突变引起，不可避免地导致失明，患病比例是每5万人中有一人。其特点是双眼进行性发病，自幼夜盲，弥漫性全层脉络膜毛细血管及RPE萎缩，最后脉络膜完全消失，在成年后期最终失明。目前尚无有效的治疗方法。
基因疗法是在分子水平上通过纠正错的有缺陷的基因从而治疗遗传性疾病。Nightstar的首席执行官David Fellows在新闻发布会上说。 “这项新研究由阿尔伯塔大学主办，是在AAV2-REP1的发展上向前迈出的另一步，我们已经在美国和欧洲获得孤儿药授权，迄今为止的数据已经显示出非常有希望的结果“。
研究人员认为，该疗法也可以用于视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性的治疗。
http://eyewiretoday.com/2015/06/ ... treat-choroideremia
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2015-06/uoaf-pgt062915.php |
