2015年6月
积极的临床前数据已经发表在2015年视觉和眼科学研究协会ARVO年会上。
常染色体显性遗传视网膜色素变性,或称adRP,是一种严重且罕见的遗传性疾病,导致逐渐失明。adRP患者,其视网膜感光细胞中支持专业的结构和功能至关重要的蛋白质发生基因突变 ， 导致这些感光细胞发生了进行性变性。因为感光细胞是负责从眼睛到大脑传递视觉信号,当感光细胞死亡、传播的视觉信号中断,视力将逐渐丢失。
科学家已经发现了许多基因突变导致adRP。在美国,与adRP相关最常见的突变是 P23H点突变的视紫红质(RHO)基因,大约占所有adRP病例的25%。不幸的是,目前没有批准的疗法治疗P23H adRP患者。
既然RHO正常(非突变)形式需要维护视力,Isis公司的反义药物技术有独一无二的能力解决P23H adRP，因为反义药物可以被设计用于有选择地仅仅靶向突变P23H RHO mRNA而不影响正常的RHO mRNA。为此,Isis公司的科学家们设计了一种2.5代反义药物靶向P23H RHO mRNA，评估其细胞株和P23H adRP动物模型效果。这些研究结果发表于2015AVRO年会会议。
基于这些积极的数据,Isis 正在进行ISIS-RHO-2.5Rx额外的临床前开发活动，推进这一药物进入临床实验。
http://www.isispharm.com/isis-scientists-identify-a-new-antisense-drug-candidate-for-the-treatment-of-patients-with-the-autosomal-dominant-retinitis-pigmentosa/ |
