Santhera治疗Leber遗传性视神经病变药物Raxone ®提交上市申请

chinatiger

2014年5月7日
http://www.santhera.com/index.ph ... 267&newslang=en
Santhera公司向欧盟提交Leber遗传性视神经病变（Leber’s hereditary optic neuropathy）药物艾地苯醌（Idebenone）Raxone ®上市申请
艾地苯醌，作为辅酶Q10的一种合成类似物，在细胞代谢中具有重要作用，在线粒体膜内充当电子载体，还能保护细胞膜和脂蛋白免受氧化和脂质过氧化损伤。最初用于改善脑部病变，后LHON发现是由于线粒体DNA突变所致，因此国外学者采用艾地苯醌治疗LHON，双盲随机试验证实艾地苯醌治疗LHON的疗效、安全性和耐受性都很好，可以明显改善患者视力和色觉等。
该化合物在欧盟（EU ）已被授予孤儿药。