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阴正勤:干细胞治疗视网膜色素变性:从实验室到临床

阴正勤
第三军医大学西南眼科医院院长、兼任中国人民解放军总医院(301医院)眼科主任
2012-6-12
国际眼科时讯版权所有
视网膜色素变性(RP)是光感受器细胞功能进行性下降甚至出现视网膜萎缩的一类遗传性疾病。目前全世界尚无有效的治疗措施,飞速发展的干细胞生物学为RP的治疗敞开了一扇极具吸引力的大门。目前能用于视网膜色素变性疾病治疗的供体干细胞包括胚眼的视网膜干细胞、成体骨髓间质干细胞以及胚胎干细胞或者诱导后的多能干细胞。我们的工作发现骨髓间充质干细胞和视网膜干细胞能促进RP模型—RCS大鼠的视功能恢复,移植的细胞在RCS大鼠的视网膜中存活、迁移、分化成为光感受器细胞,同时释放营养因子提供给宿主残存的光感受器细胞。我们同样观察到,将12周龄的人视网膜干细胞移植到视网膜色素变性患者的视网膜下腔,8例患者的视力得到一定程度的提高。然而,使用人的胚胎干细胞作为研究的伦理风险促使我们探寻其他类型的干细胞类型。通过设计出一种简单的电融合方式,我们成功的将NIH3T3细胞和小鼠胚胎干细胞快速精准的进行了融合,经鉴定,经过这种融合得到的杂交细胞具备多能干细胞的特征。由此提示,细胞融合能够使体细胞快速高效的进行重编程。虽然干细胞移植已被验证是治疗难治性RP极具潜力和前景的手段,但要治愈此类神经变性疾病,仍有很长的路要走。安全性、有效性、伦理性及可行性都将成为干细胞进入广泛临床使用前必须考虑的因素
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