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标题: AGTC和Bionic Sight合作使用光遗传学疗法恢复视力 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2017-1-24 23:48 标题: AGTC和Bionic Sight合作使用光遗传学疗法恢复视力

本帖最后由 chinatiger 于 2017-1-25 09:56 编辑

2017年1月24日
应用遗传技术公司（AGTC）和Bionic Sight正在合作开发一种新型的光遗传治疗方法，可以在视力不足或因视网膜疾病而失明的患者中恢复视力。该技术将Bionic Sight的神经假体装置和视网膜编码算法与ACTC的眼科基因治疗专业知识结合，以刺激患者剩余的健康视网膜细胞并恢复正常的神经元信号。

Bionic Sight设备将照相机与专有软件相结合，可以将进入的图像转换为视网膜码，大脑将用来转换来自感光细胞的电信号，通过视网膜传送到大脑。 Bionic Sight和AGTC之间的合作旨在使用该设备激活一种使用AGTC AAV基因治疗传递的光遗传蛋白，并触发靶细胞激发并重建大脑可以检测的图像。（在具有正常视力的患者中，光通过感光细胞进入视网膜。这些细胞然后将光转换成电信号并将它们通过视网膜传递到大脑。信号在大脑用于创建图像的神经代码中传输。在没有功能性光感受器的患者中，第一步严重受损，导致失明。）

AGTC公司总裁兼首席执行官Sue Washer说：“AGTC非常高兴能够将我们在基因治疗和眼科领域的专业技术与Bionic Sight的变革性设备相结合，将视网膜的神经代码整合以改善视网膜疾病患者的生活。 Bionic Sight已经证明能够在临床前研究中模仿正常的图像形成，我们相信有可能为患者实现结果，大大超过了目前在晚期退行性视网膜疾病中使用假体或基因治疗方法的可能性。”

Bionic Sight是一家早期阶段的医疗器械公司，专注于视网膜退行性疾病致盲假体治疗的开发。该公司的创始人是康奈尔大学 Weill 医学院生理学和生物物理系教授Sheila Nirenberg博士补充说：“我们非常热衷于有机会与AGTC合作，并认识到他们专有的基因递送技术的潜能支持我们的临床开发项目。AGTC基于AAV的交付平台已经在多个临床前和临床研究中得到验证，我们相信我们的组合技术和能力有潜力为严重视力障碍患者做出显著贡献“。

AGTC正在利用其AAV基因治疗平台开发六种早期临床和临床前期眼科基因治疗的管线，其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS），X连锁色素性视网膜炎（XLRP），全色盲（ACHM），湿性年龄相关性黄斑变性和蓝色单色视。两个非眼科程序正在开发用于潜在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏和肾上腺脑白质营养不良。 XLRS程序和两种全色盲症候选者之一处于早期临床开发中。预计第二种全色盲候选物将于2017年开始临床开发.根据2015年7月签署的广泛的1.24亿美元前期合作和许可协议，AGTC正在与Biogen合作开发XLRS和XLRP计划。
http://www.genengnews.com/gen-ne ... ic-therapy/81253761

http://finance.yahoo.com/news/ag ... egic-120000013.html

作者: 雪山飞狐 时间: 2017-1-25 09:16

强强联手，希望有很好的效果，谢谢楼主的分享！

作者: 凤凰涅盘 时间: 2017-1-25 09:40

感谢楼主分享。

作者: 城市乞丐 时间: 2017-1-25 19:05

感谢楼主分享强强联手，希望有很好的效果

作者: 雪山飞狐 时间: 2017-1-26 10:51

以下文章是由美国佛罗里达大学庞继景教授对本篇文章的点评，，我们知道对于光感受器/视细胞大部分丧失的晚期视网膜变性病人，目前除了还处于初始研究阶段的干细胞治疗，人工视网膜假体也已经进入临床试验。这套设备是由带有微型摄像机的眼镜，由几十个甚至更多的微电极构成的人工视网膜模假体芯片，以及可以把摄像机的光讯号转换成生物电讯号并能把相关神经密码无线传播到视网膜处微电极设备和相关软件。这样就可以通过这些微电极把视冲动及相关神经编码传导导大脑皮层进而产生视觉。虽然目前的芯片技术已经可以将上百个（将来也可能有上千个）微电极植入眼内，但和正常人几百万的锥细胞以及上亿的杆细胞相比，数量还是太少。所以失明患者治疗后恢复视觉有限，清晰度和分辨力很差。而且单位面积的芯片上如果放入太多的电极，会造成局部温度过高，对视网膜造成损害。因此人工视网膜的视力提高是有其局限性的。现在国际上越来越多的研究者和商业公司把注意力聚焦在光遗传学基因疗法治疗晚期视网膜变性病人。比如把低等生物绿藻的成视力基因转入视网膜的双极细胞或神经节细胞中，把非感光的二，三级神经元变成感光细胞，并能产生视冲动。然后再通过患者视网膜的正常视神经通路传到大脑视皮质产生视觉。由于这两种细胞的数量比可植入电极的数量多很多，理论上应具有更好的效果。但是人的视力是由一个有很多蛋白的复杂系统组成的。虽然低等生物如绿藻的成视力系统内一种蛋白就可以形成视冲动，并传导到大脑视皮层形成视力，但由此产生的视讯号不但和人类的不同而且较弱。现在双方公司的合作很可能是：AGTC公司通过光遗传学基因疗法把没有光感受器细胞的晚期视网膜变性病人的正常双极细胞或神经节细胞变成具有神经传导功能的光感受器细胞。Bionic Sight 公司则将通过摄像机获取的的光讯号转换成生物电讯号并能把相关神经密码无线传播到病人刚刚重建的具有神经传导功能且数量众多的双极细胞或神经节细胞，然后通过视神经通路传导到大脑视皮层形成更清晰的视力。虽然去年5月份就知道了相关信息，今天终于成为现实，感到很高兴。希望能尽快进入临床。也祝全国的RP患者和朋友们鸡年快乐！

作者: 祈盼 时间: 2017-1-26 16:25

感谢大家的辛勤付出

作者: dfys 时间: 2017-1-28 11:48

从理论来说，这是个很理想的组合。光遗传学基因疗法我似乎明白。与这种视网膜假体设备组合从而发挥视功能也明白。可还有一点不是很明白，那就是这个照相机是什么样子呢？是就象戴着一副眼镜呢？还是微型视网膜假体需要手术植入在眼底呢？如果只是眼镜似得，那会很方便，假如是微型芯片植入眼底，也挺让人纠结的。俗话说，身体里不能掺假。总是感觉那个不知道什么时候会坏掉。还有是否舒适等等。一旦安装上，那就是一辈子的事情了。好受也罢，难受也罢都得受了。总不能经常做手术扒拉出来修理修理吧。

作者: 圣洁雪域 时间: 2017-1-28 18:51

其实我们这一代的RP患者，大部分人能指望得上的估计也就是干细胞疗法和这个半组合了，对于基因，还是不要去想。

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