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标题: 3期临床结果优秀，可治疗“失明”的基因疗法或将上市 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2016-8-12 13:47 标题: 3期临床结果优秀，可治疗“失明”的基因疗法或将上市

2016 08 12

今天，总部设在美国费城，致力于基因治疗的创新生物技术公司Spark Therapeutics公布了其领先候选产品 voretigene neparvovec（以前被称为SPK-RPE65）的3期临床试验的延续新数据。此前 voretigene neparvovec 已经收到了美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证，正在被开发作为由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD）的潜在治疗方案。
IRD是一种致盲性罕见遗传病，由基因RPE65功能丧失所引起。RPE65基因突变患者的视网膜感光细胞（色素细胞）会逐渐失去功能并坏死，最终导致视觉功能的完全丧失。

RPE65基因突变导致失明（图片来源：UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION 官网）

Spark Therapeutics成立于2013年，其先进的基因治疗平台正在被应用于一系列有关严重遗传性疾病治疗的临床前和临床研究项目中，包括上述遗传性视网膜疾病，以及血液系统疾病和神经退行性疾病等。Spark的研究人员应用腺相关病毒(AAV)或非致病感冒病毒为载体，将RPE65序列编码入病毒载体，再注射到患者视网膜内得以蛋白表达，这样便有望促进视网膜感光细胞的存活和功能，有效将光信号转换成电信号，最终患者的眼睛可以恢复视觉感光。

这项关键性的多中心、随机、对照组3期临床试验中，经voretigene neparvovec治疗后一年，93％（27／29）的患者功能性视力有所改善，并且基因治疗的疗效长达两年之久。同时，voretigene neparvovec被证明安全，没有严重不良事件。

Spark Therapeutics的总裁兼首席科学官Katherine High博士说道：“我们现在搜集了voretigene neparvovec给药后的更多数据，并且很高兴看到高达93％的受试者的功能性视力有显着提高。我们将继续临床试验数据的分析，以便进一步阐明voretigene neparvovec对RPE65介导的遗传性视网膜病患者的潜在持久效益。”

作者: chinatiger 时间: 2016-8-12 14:07

http://pharmaphorum.com/news/spa ... se-restoring-sight/

该公司Spark Therapeutics使用一个测试，以评估他们在不同程度光线下，找到通过房间方式的效果，所有八个响应者在1勒克斯光照条件下成功的指引了这个过程，1勒克斯是光照的最低水平，相当于一个没有月亮的夏夜。

作者: chming2011 时间: 2016-8-12 14:20

谢谢两位的分享，不知道SPK-RPE65早期的症状是怎么样的

作者: zc604615891 时间: 2016-8-12 16:35

谢谢两位的分享，期待更多的好消息来临

作者: 苦海泳者 时间: 2016-8-12 17:07

有点不明白。到底受试患者是完全失明之后接受治疗得以恢复视力。还是只是在残留的视力基础上有所提高？
如果是前者。是否意味着受试患者死亡的视细胞复活了？

作者: 569929641@qq.co 时间: 2016-8-12 17:38

希望治疗能早一点确定下来，在国内早一点得到普及和认可，很多人都在等待着希望的到来，希望这一天不会再是很久...

作者: 南国乞儿 时间: 2016-8-12 17:43

谢谢楼主分享的好消息，希望科学家们以此为突破口在其他基因上面起的更好的成绩

作者: li593424114 时间: 2016-8-13 08:59

如发表在《自然》上，可信度更高。

作者: 南国乞儿 时间: 2016-8-13 19:55

8# li593424114 这个可信度也挺高的

作者: 泠心仪雪 时间: 2016-8-15 15:00

谢谢飞狐大哥带来这么好的消息！真的希望早日能得到治疗！

作者: 13583010813 时间: 2016-8-22 10:41

谢谢楼主的分享。

作者: 13583010813 时间: 2016-8-22 10:44

谢谢楼主的分享。

作者: liujinjing 时间: 2016-8-22 11:19

这个消息是不是意味着我们得开始筹钱，借钱了啊？

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2016-8-22 15:41

这个只是RPE65基因的吧，其他基因应该效果不好

作者: 浪漫樱花 时间: 2016-8-26 16:54

如果是rpe65的基因该多好，我目前还没有去查基因

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