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标题: QR-110治疗 LCA10获得EMA和FDA的孤儿药认定 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2016-6-2 13:22 标题: QR-110治疗 LCA10获得EMA和FDA的孤儿药认定

2016年6月1日
https://in.finance.yahoo.com/new ... -110-110000211.html

ProQR Therapeutics N.V. （PRQR）今天宣布，该公司治疗Leber氏先天性黑蒙类型10（LCA10）的研究药物QR-110已经获得来自美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲***管理局（EMA）孤儿药资格（ODD），LCA10是儿童遗传性失明的最常见原因。

ODD在美国和欧盟对赋予正在开发研究罕见疾病的药物具有特殊地位。我们预计，QR-110的发展将会从研究的税收抵免和NDA申请使用费的豁免获益，以及产品和它的适应证在美国7年的市场独占权，市场批准后在欧洲十年的市场独占权。

“LCA10是一种严重的遗传性眼病，导致儿童在最初几年的生活中失明，目前还没有可用于这些患者的认可疗法。我们致力于一个新的和第一流的方法以便对由于p.Cys998X突变的LCA10患者生活产生有意义的影响，“ProQR首席执行官 Daniel de Boer说。 “QR-110从EMA和FDA获得孤儿药名称突出了本病的大量未满足的需要，而且对我们程序而言是重要的里程碑。”

作者: 雪山飞狐 时间: 2016-6-2 14:31

这个药物是LCA10基因患者的福音.谢谢楼主的好消息！

作者: 南国乞儿 时间: 2016-6-2 20:17

谢谢笼具的分享，又是好消息，希望越来越近了虽然与我的基因不同但是我也很高兴

作者: 南国乞儿 时间: 2016-6-2 20:29

我的基因什么时候才能够有消息呀？好期待哟

作者: 祈盼 时间: 2016-6-3 09:56

4# 南国乞儿

谢谢群里分享好消息的朋友们的辛勤无私付出

作者: 南国乞儿 时间: 2016-6-4 22:32

5# 祈盼
这帖子不是我发的吧谢错人了哈哈哈哈

作者: 13583010813 时间: 2016-6-5 13:26

谢谢楼主的分享。

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