Amelia Lane 博士是UCL眼科研究所助理研究员和研究的第一作者，研究文章发表在 Cell Stem Cell杂志上。她说：“我们已经能够表明，这种特定CEP290治疗在光感受器中恢复正常的拼接，增加蛋白，恢复纤毛的数量，结构和功能。这真是令人鼓舞的，因为。它在光感受器蛋白之间的功能性相互作用，这对治疗是否能恢复视力很关键。CEP290不适合大多数当前的基因治疗，但在最近的正常小鼠研究表明，眼注射CEP290- MO同一类分子改变光感受器拼接，并且比较安全，因此这可能会成为一个实用的治疗选择。“
Mike Cheetham UCL眼科研究所分子和细胞生物学教授。他说：“我们在实验室中使用干细胞生成类器官的研究结果，提供了组织特异性差异的直接证据。以前认为光感受器比其他类型的细胞更易受CEP290-LCA缺陷损害，但我们的结果表明，光感受器比其它细胞产生显著更少的CEP290。我们认为，这可能也适用于其它基因，但重要的是，我们现在有手段来纠正这一点，这种认识是来自患者干细胞的唯一可能。
Dolores M Conroy博士是Fight for Sight的研究总监。她说：“开发恢复视力或减缓视力损失的疗法是遗传性眼部疾病研究的重中之重。然而，我们现在需要使用反义疗法转化这些发现应用于患者。此外，这种方法可用于治疗其它遗传性视网膜病症“。作者: 雪山飞狐 时间: 2016-4-15 16:05
