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标题: 美国西奈医疗中心基因编辑技术挽救显性RP视力 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2016-2-3 01:00 标题: 美国西奈医疗中心基因编辑技术挽救显性RP视力

http://www.blindness.org/foundat ... entum-saving-vision

以下文章是由谷歌翻译的.可能文章不怎么通顺

美国西奈医疗中心基因编辑技术挽救显性RP视力

2016年2月2日
研究人员西奈医疗中心在洛杉矶使用一个创新的基因编辑技术,防止视力丧失在啮齿动物模型的常染色体显性遗传色素性视网膜炎(adRP)。新兴疗法特别关闭S334ter-3突变基因的视紫红质(ρ)adRP的常见原因。
研究是一个重大进步的成功发展中一个基因编辑治疗人们保存和恢复视力受到adRP以及其他遗传性视网膜疾病。该研究的结果发表在《华尔街日报》分子治疗。
使用的基因编辑技术西奈团队集群定期中间短回文的重复序列(CRISPR)/ Cas9。与gene-replacement therapies-many视网膜疾病是人类研究和涉及交付整个新的健康gene-CRISPR / Cas9纠正只有收件人的突变基因的缺陷。
CRISPR / Cas9方法重新改细菌使用的天然防御系统发现和禁用入侵的病毒。在基因编辑、CRISPR target-i.e定位。突变,突变基因和Cas9剪。
在这个adRP研究,转基因鼠正常和突变ρ的副本。西奈突变基因治疗关闭,留下的正常拷贝ρ完好无损,因此普通ρ蛋白质提供的视觉表达。
CRISPR / Cas9的一个主要优点是它被交付的问题大基因与视网膜diseases-CEP290或USH2A,例如——不适合在病毒输送系统设计成视网膜细胞。
CRISPR也可以更简单的方法来治疗疾病,提供一个全新的基因并不是必要的;简单地关闭或修理坏的基因可能足以挽救视力。这在adRP是常有的事。
Shaomei王,医学博士博士,西奈的首席研究员的研究中,这个新兴的潜力持谨慎的乐观态度基因修正方法。 “需要更多的研究显示的可行性提供治疗在疾病的不同阶段和示威的长期安全性和有效性,”她说。 “但这种强大技术的快速发展,CRISPR / Cas9-based疗法可能会被用于临床试验在可预见的未来”。
基因编辑公司Editas目前正在研制一种治疗纠正突变基因CEP290,可能导致视网膜色素变性和哪一个雷伯氏先天性黑内障。
不扎克,医学博士博士,约翰霍普金斯大学,支持的基础开发CRISPR / Cas9治疗造成adRP P23H RHO基因的突变和优化CRISPR / Cas9的交付。
“CRISPR / Cas9当时最热门的话题之一下午眼科研究会议去年5月,”斯蒂芬·罗斯博士说,基金会战斗失明。 “虽然这仍然是一个相对较新的研究领域,它正在迅速发展中,我们兴奋的潜在治疗遗传性视网膜一种退化,因此,投资它。”

作者: 凤凰涅盘 时间: 2016-2-3 13:15

感谢飞狐分享！

作者: 希望的路上 时间: 2016-2-4 04:03

谢谢大哥分享～～～

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