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标题: EMA批准Santhera首款药物Raxone用于Leber遗传性视神经病变 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2015-10-18 16:54 标题: EMA批准Santhera首款药物Raxone用于Leber遗传性视神经病变

本帖最后由 chinatiger 于 2015-10-18 17:25 编辑

2015-9-14

欧盟委员会批准 Santhera 的首款药物 Raxone，用于 Leber 遗传性视神经病变（LHON）青少年及成年患者的视觉障碍治疗。这种罕见病症是一种遗传性的线粒体疾病，如果不进行治疗，它通常会使健康患者快速、深刻及永久性失明。
「我们的数据证明，Raxone 治疗可以阻止患者进一步的视力丧失，能够促进临床相关的视力恢复，」 Santhera 首席执行官 Meier 博士称。「对 Santhera 来说，此次 Raxone 作为一款有效的治疗药物在欧洲获批用于 LHON 及作为首款获批用于线粒体疾病是一个重要的里程碑，因为它标志着我们转变成一个有产品上市的制药公司。」
Raxone 是线粒体疾病治疗领域的一项重大突破
「Raxone 在线粒体疾病治疗领域代表了一项重大突破，它的批准为 LHON 患者获得治疗、实现有意义的视力改善铺平了道路，」德国慕尼黑大学神经学教授 Klopstock 称，他也是线粒体疾病德国网络的协调者及一名 LHON 研究者。「LHON 是一种特别灾难性的疾病，因为遭受这种疾病的患者不健康，并通常比较年轻，他们在几个月内会迅速双眼失明。如果不进行治疗，多数患者仍会持续失明。」
Raxone 是一种口服药物，每天的用药剂量为 900 mg（每天三次，每次 2 片，随食物一起服用），用于青少年及成年 LHON 患者视觉障碍治疗。疗效数据基于 Santhera 的随机、安慰剂对照 RHODOS 试验及开放式扩大获取项目，这两项数据一起证明在 Raxone 治疗患者中视力丧失是可以缓解或逆转的。

http://www.europeanpharmaceutica ... y-optic-neuropathy/
http://www.europeanpharmaceutica ... ts-first-eu-market/

第一种治疗罕见致盲疾病的药物上市了。不知道具体价格，估计不便宜。
10月2日该药在德国上市

作者: 凤凰涅盘 时间: 2015-10-18 23:17

感谢楼主分享！

作者: chming2011 时间: 2015-10-19 09:00

对我们RP有用吗

作者: 凤凰涅盘 时间: 2015-10-19 12:34

4# 战士

Leber遗传性视神经病变

Leber遗传性视神经病变（LHON）为视神经退行性变的母系遗传性疾病。男性患者居多，常于15～35岁发病，临床主要表现为双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退，同时可伴有中心视野缺失及色觉障碍。视力损害严重程度差异较大，可由完全正常、轻度、中度到重度。

英文名称

Leber’shereditaryopticneuropathy,LHON

就诊科室

眼科

多发群体

15～35岁男性

常见病因

线粒体DNA的位点突变，视神经退行性变的母系遗传性疾病

常见症状

双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退，中心视野缺失及色觉障碍

病因

线粒体DNA的位点突变被认为是LHON的特异性病征，国外已报道25个位点突变，一般公认原发突变位点有11778（G→A）占40%，3460（G→A）占6%～25%和14484（T→C）占10%～15%。1991年Huoponen等首先在N41基因发现3460位点突变，次年1992年John等发现14484位点突变。中国LHON11778位点突变占66%，但罕见。现认为位点突变与LHON密切相关，亦有少数4146及14459位点突变被认为是与LHON相关的主要致病性突变。

临床表现

临床上一般可分临床前期、急性期和亚急性期、慢性萎缩期。其特征呈无痛性视神经病变，急性期视力可急剧下降至仅见指数。视力虽不同程度减退大多数在0.1左右，很少有全盲者。视力可以自行恢复，特别是见于儿童期发病，14484型突变通常预后比较好。急性期视盘充血，盘周有毛细血管扩张及神经纤维肿胀，视盘可出现视网膜动静脉不同程度迂曲扩张。视野异常以中心暗点和旁中心暗点最多见，色觉障碍常见为后天获得性，如果病情好转，色觉障碍也随之好转，常以红绿色盲多见。早期视网膜受累，其后继发视神经病变，称为视神经网膜病。VEP检查有助于了解视功能的状况，对亚临床或隐匿性病例更有特殊诊断价值。

作者: spiter 时间: 2015-10-20 14:39

好消息好消息

作者: 期待明天 时间: 2015-10-20 17:09

不知什么时候才能传到我们这里来。

作者: 跳跳虎 时间: 2015-10-20 17:28

这几天好消息不断，越来越现实了，

作者: 知道 时间: 2015-10-23 21:48

看起来这个病没有夜盲啊，跟rp好像不太一样呢

作者: sdc6666 时间: 2015-10-24 21:06

也算向前迈了一步。希望尽快出来针对性更强到药物。。

作者: 雪山飞狐 时间: 2015-10-29 14:06

谢谢楼主的分享.希望临床试验结果早日出来

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