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标题: 美国基因治疗RPE65基因第三期实验结果抗盲基金会表示赞许 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2015-10-6 10:48 标题: 美国基因治疗RPE65基因第三期实验结果抗盲基金会表示赞许

美国基因治疗RPE65基因第三期实验结果抗盲基金会表示赞许
2015年10月5日
火花疗法，今天宣布的结果从一个关键的3期试验的spk-rpe65，调查为RPE65基因治疗产品介导遗传性视网膜营养不良（IRDS）。这项研究的部分资金由抗盲基金会，世界上最大的私人资助的早期，转化和临床致盲的视网膜疾病阶段的研究。
3期临床试验达到了主要终点，接受spk-rpe65演示视功能改善的干预组比对照组的患者，通过双向流动测试基线和一年之间的变化测量。这些结果代表了第一个成功的随机，对照3期试验完成基因治疗的遗传病。
先天性黑朦是一种罕见的致盲性疾病，是一个超过250的基因突变引起的，导致视力障碍。这些疾病包括视网膜色素变性（RP）和Leber先天性黑蒙（LCA），这两者都会导致渐进性失明。
“我们很高兴与这项研究的结果和赞赏火花疗法和一长串的合作者，包括美国国家眼科研究所，他们致力于创新疗法，可以保存或与这些疾病的恢复视力的追求生活的人，说：”戈登冈德，抗盲基金会主席和联合创始人。“我们有超过40年的基础，转化和临床研究的投资，我们致力于推动研究和扩大我们的专业知识，以加快治疗所需的合作伙伴，继续打击失明。”
视网膜疾病是非常复杂和基因多样的，需要广泛的研究，以更好地了解这些疾病的作用基因发挥。继承了罕见的视网膜变性影响约200000人在美国。通过早期和转化阶段研究的资助，部分通过抗盲基金会，现在研究人员更好地了解这些罕见的视网膜变性的原因很多，如年龄相关性黄斑变性，从而影响了超过10000000人，仅在美国。
抗盲基金会资助，研究这些条件是在一个范围广泛的有前途的治疗方法的研究取得了显著的成功，包括基因治疗，视网膜细胞移植，神经保护和医药和营养疗法。
“基金会的战斗失明已经发挥了关键作用，在推进基因治疗的治疗罕见的视网膜疾病，包括超过250个遗传变异引起几个罕见的视网膜疾病，说：”史蒂芬玫瑰，基金会战斗失明的首席研究官。“现在比以往任何时候，我们不断探索和投资的科学进步如spk-rpe65可以解决所面临的那些生活在这些毁灭性疾病的未满足的需求更重要。”
火花疗法今天还宣布，它打算提交生物制品许可申请（BLA）与美国食品和药物管理局（FDA）2016。
来源网址 http://www.blindness.org/foundat ... nvestigational-gene

作者: spiter 时间: 2015-10-6 10:57

期待技术爆炸尽快来临！

作者: 乔先生0525 时间: 2015-10-6 11:53

好消息，谢谢分项，希望其他基因的治疗也进入快速发展阶段

作者: 福娃晶晶 时间: 2015-10-6 13:37

谢谢飞狐共享！

作者: 雪山飞狐 时间: 2015-10-8 15:31

Spark Therapeutics公布III期结果，基因治疗显著改善患者视力
6 小时前来源：生物探索分享：
导读
2015年10月5日，基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。

2015年10月5日，基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。

这家在费城起家的药物开发公司称，其领先的药物SPK-RPE65，目标是改善遗传性视网膜营养不良视力（IRD）患者的视力和对光线敏感性，目前产品达到了III期临床研究的主要目标：显示了功能性视力的改善。参与该研究的一位研究人员在Spark Therapeutics公司的一份声明中说到，科学家们看到了“朝着完全失明状况发展的患者的视力得到了实质性恢复”。

SPK-RPE65是一种基因治疗，治疗旨在插入正确的基因进入缺陷的细胞。该研究测试了这种基因药物在31例IRDs患者的治疗作用。IRD是一大类影响视网膜的遗传性疾病。

该项治疗试验针对的是RPE65遗传性视网膜营养不良的患者。药物开发的III 期临床研究通常是一个公司将其治疗方案提交给监管机构批准的最后阶段。Spark Therapeutics公司表示，它计划这项治疗在明2016年能获得美国食品和药物管理局批准。

虽然目前没有针对IRD的被批准的治疗，但是这些结果使Spark Therapeutics公司轻松地超越了对手一步，包括应用基因技术公司，Avalanche生物技术公司和ReGenxbio公司。这些公司也开始了他们自己的对于眼病的治疗研究。

作者: spiter 时间: 2015-10-8 17:06

5# 雪山飞狐

恭喜rpe65的战友，像我这种散发的还要继续等待了！

作者: 凤凰涅盘 时间: 2015-10-8 17:43

感谢飞狐的分享！

作者: 椰海 时间: 2015-10-10 11:55

谢谢楼主好消息！现在已经三期临床了，下一步就是只要获得国家批准就可以生产了，希望这个药能对我们大家都有一些效果，

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