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标题: SPK-RPE65临床3期试验获得利好结果 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2015-10-6 09:35 标题: SPK-RPE65临床3期试验获得利好结果

马里兰州哥伦比亚市，2015年10月5号/新华美通/

Spark Therapeutics公司今天公布研究性基因治疗产品SPK-RPE65临床3期利好的统计结果，SPK-RPE65主要针对一种因为遗传性视网膜营养不良（inheritedretinal dystrophies，IRDs）而致盲的状况。IRDs通常是由RPE65基因常染色体隐性遗传突变所引起的，目前尚无治疗药物。这项研究的部分资金由 Foundation Fighting Blindness（FFB）抗盲基金会提供。

临床3期试验达到了主要终点，接受SPK-RPE65治疗的患者表明干预组相比对照组改善了视觉功能，在基线和一年之间对双边流动性测试的变化进行测量。这些结果代表了第一个成功的随机，对照临床3期试验完成基因治疗遗传性疾病。

IRDs是超过250个基因中的一个突变引起的一组罕见的致盲疾病，导致视力障碍。这些疾病包括色素性视网膜炎（RP）和莱伯先天性黑朦（LCA），这两者都可能导致进行性和完全失明。

基于这些结果， Spark Therapeutics公司打算在2016年向FDA进行一个生物制剂许可申请BLA，以最终实现新药上市。

多中心3期临床试验，随机31例确诊RPE65基因突变。包括21个受试者在干预组和10个受试者在对照组。

http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=393832&full=1

http://eyewiretoday.com/2015/10/ ... blinding-conditions

作者: spiter 时间: 2015-10-6 10:36

这是个好消息，但愿能够早日上市！

作者: 乔先生0525 时间: 2015-10-6 11:54

希望早日上市

作者: 福娃晶晶 时间: 2015-10-6 13:36

谢谢楼主共享！

作者: 凤凰涅盘 时间: 2015-10-6 20:57

感谢楼主分享！

作者: BOBOm 时间: 2015-10-6 23:27

谢谢楼主的分享，这个3期试验的结果数据没看懂，希望有专业的医生来解读。

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