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标题: MI-100治疗Stargardt's症获欧洲孤儿药授权 [打印本页]

作者: cwm1983 时间: 2015-5-5 16:27 标题: MI-100治疗Stargardt's症获欧洲孤儿药授权

2015年5月4日/新华美通/ -

专业眼科制药公司Makindus, Inc今天宣布，欧洲***管理局（EMA）授予MI-100治疗斯塔加特氏病 Stargardt's（青少年性黄斑变性）孤儿药地位。

在研究者主导型临床实验中，MI-100已经被证明是一种具有改善 Stargardt's患者视力临床效果的新型制剂。 Makindus公司已开发MI-100成为一个新的无菌和更方便的眼科剂型。专有包装的MI-100是一款单瓶密闭容器混合系统，它允许一个随时可以使用的多剂量滴管以方便管理。

Makindus公司最近会晤了美国食品与药物管理局（FDA）审查临床开发计划，以评估MI-100的临床3期实验。 “我们与美国FDA进行了一个非常有成效的会议，并计划在今年年底开始我们的临床3期试验，”Makindus临床实验负责人David Eveleth博士说。

作者: zhang 时间: 2015-5-5 20:10

谢谢楼主的分享，想请教下这个是否对我们RP有用

作者: kuko光 时间: 2015-5-10 17:25

谢谢楼主的分享这药是滴液还是什么别的

作者: kuko光 时间: 2015-7-11 14:05

本帖最后由 kuko光于 2015-7-11 14:10 编辑

Stargardt患者可以看到的最近的希望就是它了 MI-100 一般情况年底就会进行3期临床试验 3到4年如果有好的实验报告做为孤儿药应该获得批准上市的几率会很大它和美国在1期临床测试的新药ALK-001 是差不多的原理都是清除那该死的黄褐质来实现改善和提高视力

作者: cwm1983 时间: 2015-7-11 15:20

3期临床试验要3-4年？？？这么长？

作者: kuko光 时间: 2015-7-11 18:50

三期临床的数据量不管在数量和时间上都会有更多的要求所以一般三期临床如果3至4年可以完成就是阿弥陀佛了不过现在市场没有对这病有好的治疗方法如果没有什么大的副作用和安全问题一般通过FDA的批准上市的几率还是蛮大的三四年很快就可以过去了至少以后小孩子如果也有这病就有方法治疗了

作者: kuko光 时间: 2015-7-11 18:57

本帖最后由 kuko光于 2015-7-11 19:00 编辑

ＬＺ也是Stargardt吗其实Stargardt一般不会彻底失明的一般都过了20来岁后都可以一直保持在0.05-0.1的视力完全不影响正常的工作和生活就是不可以开车看东西要靠的近点所以我们完全可以等的起四五年当然可以越早越好我们也要乐观生活多攒些钱到时候这药上市了也要可能要让朋友海外代购来使用那样也要花很多钱也有可能这个滴眼液是以后生活每天的必需品所以要一定不要悲观要好好工作多赚些钱加油

作者: cwm1983 时间: 2015-7-12 11:53

是啊 st的患者！
希望尽快点出来吧！

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