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标题: Genable正接近一个基因治疗临床试验为主导的RP [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2014-10-14 08:20 标题: Genable正接近一个基因治疗临床试验为主导的RP

2014年10月10日 - 最近一次会议上与美国食品和药物管理局（FDA），爱尔兰生物制药公司Genable后，在课程上推出第一个基因治疗的临床试验为人们提供了一个常染色体显性遗传视网膜疾病。条件是由该基因的视紫红质（RHO），这会影响约30,000人，在美国和欧洲还有数千世界各地的突变视网膜色素变性。
杰森Loveridge，博士，Genable的首席执行官表示，从预先IND会议与FDA收到公司反馈使公司处于有利地位，寻求临床试验在不久的将来授权，只要随着治疗方法的发展将继续按计划进行。步行者的全称是研究性新药申请，由寻求推出人类研究在美国组织提交给FDA。
申请人通常要求预先IND会议，让他们发展计划的反馈，提高他们的机会，FDA将批准进行临床试验。该基金会战斗失明资助早期Genable的疗法的发展，并继续为公司提供咨询。
“为了让我们的基因疗法，GT038，变***类的研究中，我们需要做更多的工作，在我们的大动物模型，猪，”Loveridge说。 “我们需要确保它是安全的病人，并确定最有效的剂量。”当治疗是吃药或眼药水，用量可以很容易地改变了病人。 GT038，但是，被注射的视网膜下方，因此剂量不能调节一旦被施用。
之前它的基因疗法是用在临床试验中，Genable还必须满足良好的生产实践，或GMP，以确保该处理限定为在人类中使用。该公司已与星火治疗，这是目前正在进行的莱伯先天性黑朦引起的RPE65基因突变的III期临床基因治疗的临床试验（LCA）。 Genable将使用火花的制造系统中，以产生重组腺相关病毒，或腺相关病毒，用于基因递送到视网膜细胞。自动增值服务已经在许多视网膜疾病治疗的临床试验进行安全有效地在过去的六年。
“星火是世界上最好的团体这样做的一个，”Loveridge说。 “他们的基因疗法最初来自让·贝内特在费城儿童医院，他们有一个良好的记录。他们有很多的经验，开发眼部基因治疗，我们可以从他们的临床专业知识中受益。“
然而，开发基因治疗常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP）提出了一个技术障碍，目前尚未在临床清零。大部分的视网膜基因疗法目前在人类研究，可为常染色体隐性条件下，其中的突变基因产生的蛋白质的量不足。只需更换该基因可以解决该问题。但在引起RHO突变ADRP，突变基因导致产生有毒的蛋白质。治疗可能需要两个步骤：关闭突变RHO和更换它。
GT038的开发始于10年前，由简·法勒，博士，保罗·肯纳博士和他们的同事在都柏林三一学院进行。 “到目前为止，Genable表明，其新颖并采用抑制和替代专有的方法适用于疾病的小鼠模型，”Loveridge说。 “而且，现在，我们已经制定了最终的候选药物，GT038，它会进入人体。”
该基金会战斗失明资助早期GT038研究，今天，它的首席研究员官斯蒂芬·罗斯博士，以顾问身份提供Genable。帕特里夏Zilliox，博士，首席药物开发人员在该基金会的临床研究所，也为公司提供了见解GT038的临床开发。 “现在，我们正在走向诊所，我们一直在讲了很多与帕特里夏和史蒂夫，”Loveridge说。 “他们已经对我们很有帮助，提供广泛的专业知识和建议。帕特里夏一直参与眼科临床很长一段时间。这是非常宝贵的获得她的经验和知识。“
新闻与活动

作者: 朝阳7945 时间: 2014-10-14 12:23

好消息！谢谢飞狐分享，希望早日临床。

作者: 希望的路上 时间: 2014-10-14 15:11

谢谢大哥分享~~~

作者: ☆孤独天才☆ 时间: 2014-10-14 15:49

虽然看的不是很懂，但是知道是个好消息，加油！

作者: 拽着蜗牛狂奔 时间: 2014-10-14 16:03

谢谢飞狐大哥分享

作者: 蔚然成风 时间: 2014-10-14 17:29

好消息，可惜我不是显性，不过可以看看基因疗法的疗效。

作者: 凤凰涅盘 时间: 2014-10-14 19:53

感谢飞狐的分享

作者: passway 时间: 2014-10-14 21:07

好像没有讲效果~~

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