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标题: 罕见眼病第一次临床试验在规划阶段 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2014-6-19 16:13 标题: 罕见眼病第一次临床试验在规划阶段

2014年6月18日
http://eyewiretoday.com/view.asp ... _in_planning_stages
据一份新闻稿,宾夕法尼亚大学Jean Bennett博士宣布计划开发一个基因l疗法治疗无脉络膜症，以阻止视力减退，无脉络膜症是一种罕见的遗传性视网膜退化疾病，导致失明且患者几乎完全是男性，目前还没有治愈的方法。

Bennett 宣布的该临床试验处在规划阶段，在美国将是同类型实验的的第一个研究。该研究将尽快于九月启动，其结果最终可能对治疗黄斑变性，青光眼，糖尿病视网膜病变，以及影响人类的大片眼底疾病产生重要影响。

Bennett在脉络膜研究基金会（CRF）的丹佛年度会议和研讨会宣布了这个消息。

“无脉络膜导致逐渐失明对心理上影响是毁灭性的，”Bennett说。 “如果这个试验能开发出治疗无脉络膜的方法，有可能阻止患病儿童以前承受的痛苦症状”。

Bennett计划的实验将补充牛津大学科学家在2011年启动的类似研究工作。加拿大阿尔伯塔大学研究人员 Ian MacDonald也计划在今年晚些时候开始无脉络膜症的临床试验。

如果实验被批准，Bennett的临床试验将在费城儿童医院开展并由Spark Therapeutics公司赞助。它可能会涉及九名患者，每人将获得一次眼内基因注射，他们的眼睛应该产生相应的蛋白。理想情况下，这些注射剂将停止病人视力的恶化。

Bennett是分子遗传学方面的专家，努力寻找遗传性视网膜变性的治疗方法。她还着重于视网膜色素变性和老年性黄斑变性治疗。

作者: hhsmm 时间: 2014-6-19 21:34

好消息顶一个。

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