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标题: 星火治疗和Genable科技宣布合作来推动基因疗法治疗视网膜色素变性的一种罕见形式 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2014-3-25 16:29 标题: 星火治疗和Genable科技宣布合作来推动基因疗法治疗视网膜色素变性的一种罕见形式

星火治疗和Genable科技宣布合作来推动基因疗法治疗视网膜色素变性的一种罕见形式

费城， 2014年3月25日/ NEWS.GNOM.ES / - 星火治疗和Genable Technologies今天宣布，他们已经签订Genable的铅治疗了一项合作协议，以治疗视紫红质联的常染色体显性遗传视网膜色素变性（ RHO ADRP ）， GT038 。根据合作条款， Genable将授权从星火某些腺相关病毒（AAV ）载体的制造专利。双方已订立一项广泛的协议，其中星火将成为该产品的独家生产商，并提供发展建议和专业知识， Genable在GT038的持续发展有帮助。星火将获得分期付款和特许权使用费GT038的未来销售，以及近期的收入从产品的制造和供应。

“我们很高兴能运用我们的腺相关病毒的临床开发和制造，以增加Genable的伟大的工作，并且增加了可以通过基因治疗来解决眼部衰弱的疾病的人数深厚的专业知识，说：”杰弗里· Marrazzo的星火治疗学合作的创始人，总裁兼首席执行官。

贾森Loveridge博士， Genable Technologies的首席执行官说：“我们选择了星火作为我们的合作伙伴根据他们在基因治疗广泛的专业知识，提醒，借他们的经验和制造GT038 。我们看到他们作为一个世界级的组织，我们很高兴能够推进我们的新的治疗GT038进入临床。 “

教授，三一学院（都柏林），“星火的合作提供了一个令人兴奋的机会大大加快Genable的新的治疗针对性的对RHO - ADRP的发展， ”简法拉教授，创始人及董事， Genable科技表示。

GT038是视紫红质的潜在治疗（RHO ） - 连接的常染色体显性遗传性视网膜色素变性（ ADRP ），一个遗传性视网膜营养不良，导致失明在大多数情况下。目前还没有批准的药物治疗ADRP ，影响估计30,000名患者全世界。 GT038采用AAV载体与已建立的安全性和有效性提供RNA干扰（RNAi ）分子来抑制RHO的故障和正常拷贝的表达，恢复正常的基因表达。 GT038已被授予孤儿药在美国和欧洲。

关于Genable技术
Genable科技有限公司是一家私人持有，风险资本支持，都柏林（爱尔兰） - 为主的生物制药公司。该公司正在开发新的基因疗法来治疗“显性”遗传病。公司先后获得显著支持和投资形式的喷泉医疗保健合作伙伴，台达的合作伙伴，战斗失明爱尔兰，基金会战斗失明临床研究所（美国）和爱尔兰企业。要了解更多信息，请访问www.genable.net

关于星火治疗
星火治疗学发展有治愈可能的，一次性的基因治疗产品，以改变患者的生活和重新想象使人衰弱的疾病的治疗。星火的领先优势基因治疗的候选，为RPE65相关的盲目性，是目前阶段的潜在临床试验是第一个批准的基因治疗在美国，解决居住与失明患者的显著未满足的需求，由于在第一次治疗遗传性视网膜营养不良。

星火的创始团队包括科学家谁领导的运动，发展基因治疗作为一种新的治疗模式，建立临床概念证明的眼睛，肝脏和贡献已经导致基因为基础的药物行业的兴趣的复兴关键见解的领域。除了第3阶段程序在RPE65相关的盲目性，该公司拥有1/2期计划在血友病B和临床前项目，以解决神经退行性疾病及其他遗传性视网膜营养不良和血液系统疾病。星火有权专有的制造平台，拥有成功的在不同的治疗领域和给药途径支持临床研究的无与伦比的记录。该公司的整个研究的专业知识，临床，管理和制造的基础上创新，追求卓越的同时建立了星火的团队基因治疗的遗产在费城中心细胞与分子治疗学的儿童医院。欲了解详情，请访问www.sparktx.com 。

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