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标题: 自己想办法是行不通的， [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2013-12-17 11:18 标题: 自己想办法是行不通的，

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"孤儿药"成全世界最贵*** 专家建议审批设特例

来源：金陵晚报
2013-12-16
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗？大多数是孤儿药！这种用于诊断及防治罕见病的***，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。

“目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学召开，与会专家们就如何保障罕见病患者的权益、促进罕用药的研发等展开论证。

哪些病算是罕见病？

“什么叫罕见病？由此延伸，什么是孤儿药？这种准确界定，是本次论坛的目的之一。”据悉，该论坛由上海市医学会罕见病专科分会、中国药科大学和南京医科大学共同主办。除了来自相关高校及医院的专家外，国家食品***总局***审评中心(CDE)、国家人力资源社会保障部医疗保险司领导等权威机构工作人员也参与了研讨。

上海交大医学院附属新华医院内科主任李定国教授介绍说，2012年，国务院《国家***安全“十二五”规划》明确提出“鼓励罕见病用药研发”，这意味着罕见病用药的研发与生产已正式纳入国家***规划范畴。但是，目前我国缺乏罕见病及其用药的法律界定，相应导致罕用药上市准入制度、医疗保险制度、***定价制度无法实施等系列问题，成为制约罕用药产业发展的瓶颈障碍。

全球药物信息协会主席苏岭告诉金陵晚报记者：全世界有30多个国家对罕见病设定了指标界定，但是由于罕见病80%是遗传性疾病，因此存在种族和地域之分，造成各国认定的标准不同。“目前我国对罕见病的界定还很模糊，国内专家学者此次达成的共识是：全国发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。比如戈谢病、‘渐冻人’、‘玻璃娃娃’等。”

“孤儿药”动辄数百万元

“目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗。但药物相当昂贵，比如戈谢病每年治疗费用在200万-400万左右，很多患者只能等死。”广州市妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任、广东医学会罕见病学会分主任委员刘丽说，罕见病患者相当分散。

由于医疗保障的缺失，高昂的医疗费用患者根本负担不起。李定国举了个例子：“福布斯”排行榜曾统计出全世界最昂贵的9种药，其中大部分都是孤儿药。

为何这么昂贵？“市场小，研发费用高，投入与收益不符，所以药厂更愿意在其他大品种病上投入。”如何激励药企去研发罕见病***，沈阳药科大学工商管理学院杨悦教授表示，从政策层面看首先是尽量帮助企业降低研发成本，比如政府以及非官方资金共同资助企业部分研发经费；间接的激励政策包括***的快速审批，免税或减税；从收益角度，授予企业一定的市场独占期，从而保证企业能收回研发投入。在***上市后，单独靠患者支付可能很困难，这也会间接影响到企业的收益。

国内上市孤儿药仅130种

如此昂贵的孤儿药，中国目前有多少种？“截至去年，大陆上市的罕用药数目是130个。”中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希教授介绍说，美国自1983年成为全世界第一个实施《罕用药法案》的国家，到去年上市罕用药已经达到410个。

除了罕用药数目少，对于高昂费用，在医保保障上我国也显得捉襟见肘，“2009年版国家基本药物目录共列入307种***，其中能够用于罕见病治疗的仅有3种，我国上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。”

“由于罕见病患者少，按照常规审批流程，在临床案例试验中孤儿药很难通过。可能一种药5年之后上市，国外已经又研发一批了。”在论坛上，丁锦希教授建议，完善罕用药特殊上市保障制度的相应配套制度，在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策，对急需罕用药设立绿色通道快速审批。另外，还要提升国家基本药物目录和医保目录内罕用药的纳入水平，或者可以设立专门的《罕用药报销目录》，对于成本效益比较低的罕用药，尝试采取医保、个人负担、商业保险和民间捐资等多渠道救助方式。

作者: chinatiger 时间: 2013-12-17 11:22

罕见病的问题是科学家关注的少，毕竟一年癌症患者上千万，大部分资金，人力，技术都投入到类似于癌症这种患者众多的病症了。
一种技术能否有效，就是科学家自己一开始也不知道，动物有效，人类未必有效，经常是花了十几年时间开展到人体实验了，钱也花了N亿了，最后临床2期失败了。所以靠散兵游勇集资，是没什么希望的。

作者: chinatiger 时间: 2013-12-17 11:28

(i美股讯)1月31日，美国肿瘤药物研发公司 Celsion今日宣布，该公司近期研发的热敏脂质体包裹阿霉素的产品ThermoDox，未达重要三期临床试验（HEAT 研究）结果，该试验涉及肝细胞癌（HCC，又名原发性肝癌）。受此消息影响，该股今日开盘暴跌80.30%
开发新药实在是一项高风险的事业。

作者: 苦海泳者 时间: 2013-12-22 11:26

确实如此现实。。。。。
视网膜色素变性是罕见病。全世界也就一千万左右患者吧。病症类型还各不相同。想针对某个类型去开发药物是有些不可能。
但我们的希望也就是能搭上顺风车。
因为视网膜病变是一个大的范围。患眼底病变的人就多了去了。全世界这个数字就在亿计量了。比如黄斑病变。视神经病变。。。。。。等等。
医学界针对一个视网膜色素变性去花费时间和人力去研究是不可能的。但整体改造视网膜。彻底把眼底视网膜重生再造。一劳永逸地消灭眼底病发作的温床。是可能的。值得的。比如干细胞移植等生物基因治疗。
我说的有可能吗？

作者: 浮云 时间: 2013-12-22 12:17

希望盼望楼上说的有可能。

作者: chinatiger 时间: 2013-12-24 11:24

确实如此现实。。。。。
视网膜色素变性是罕见病。全世界也就一千万左右患者吧。病症类型还各不相同。想针对某个类型去开发药物是有些不可能。
但我们的希望也就是能搭上顺风车。
因为视网膜病变是一个大 ...
苦海泳者发表于 2013-12-22 11:26

你说的的确才是可行的。
只能依靠其他眼底常见病治疗方法的开发，附带找到治疗RP 的方法。

作者: 我爱我妻 时间: 2013-12-24 21:38

楼上说得有道理，

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