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标题: QLT宣布进行首例QLT091001受损暗适应概念证明IIa期临床试验 [打印本页]

作者: chinatiger 时间: 2013-12-11 09:13 标题: QLT宣布进行首例QLT091001受损暗适应概念证明IIa期临床试验

本帖最后由 chinatiger 于 2013-12-11 13:10 编辑

2013年12月9日
QLT公司今天宣布进行首例QLT091001受损暗适应概念证明IIa期临床试验
QLT091001是一种可替代11-顺视黄醛的口服合成维甲酸，正在研究其用于治疗莱伯氏先天性黑朦（LCA）和视网膜色素变性（RP）。美国食品与药物管理局（FDA）和欧洲***管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）已经指定QLT091001为孤儿药
QLT091001主要针对由于遗传基因酰基转移酶基因突变在视网膜色素上皮细胞蛋白65（RPE65），或卵磷脂视黄醇（LRAT），也称为早发性的RP
QLT公司董事局指定瑞士信贷作为理财顾问，对战略备选方案进行评估。
在I期实验中，在17名研究对象中，视野和改善视力的基线值，都出现快速、视觉统计学和具临床意义的变化，有9名（53%）至少有一只眼的视力改善大于或等于五个字母

http://www.globenewswire.com/new ... ark-Adaptation.html

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-12-11 10:00

先顶一下.等一下再慢慢研究.

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-12-11 10:11

先顶一下。确实还没看明白，等待哥的解读

作者: 风雨无惧 时间: 2013-12-11 11:03

有点没搞懂，但好象与RP关系更大。虽然猜测也控制类***，但总比没有好，尤其是已开始临床。

作者: 凤凰涅盘 时间: 2013-12-11 11:42

感谢分享

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-12-11 12:01

这个药物已经第二期结束了.现正向英国柳叶刀投稿.

国内是协和睢大夫和美国合作开展的临床实验.其中有一个RPE65基因突变的患者吃了一个星期以后就大幅度的改善了视功能.并且吃一次就可以维持一年的效果.希望这个药物早日上市.

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-12-11 12:36

大哥，这药只对RPE65有效吗？对其它RP效果如何？

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-12-11 12:44

如果对所有RP都有效，且已完成二期且效果很好，且国内医院也有参加研究，那简直太完美了。只是真的会这么完美吗，还是等有定论再高兴吧，免得......

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-12-11 12:52

可能除了RPE65以外.还有另外5个基因也在一个通道上可能会有效果.因为这几个基因都和11-顺视黄醛有关.

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-12-11 12:57

喔，那这个药还是一直以来针对RPE65的研究成果了，哎，反来复去仍然只是RPE65

作者: 1301833199 时间: 2013-12-11 13:05

是那5种基因，RPGR

作者: chinatiger 时间: 2013-12-11 13:18

2# 雪山飞狐

我看了半天，查了很多资料，也不是很明白。好像是这个药对好几个病症有适应症疗效。这个暗适应受损也是一种病症，但一下子就II期实验了，这个就没搞明白是什么意思

作者: 椰海 时间: 2013-12-11 14:10

希望这个药物能够尽快出来.我想它就算是针对那一种RP有明显效果.那对其它类型的RP也会有好的改观.

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-12-11 14:38

12# chinatiger

你在QLT官方网站看看

作者: rwmlau2004 时间: 2013-12-11 14:45

12# chinatiger

这个药是可以用来取代某个蛋白质
而那个蛋白质正正是修复感光世胞之用
因某些基因异变而引致不能制造这个蛋白质
这类rp用这药才有用, 其它rp应该没效果

作者: 算了 时间: 2013-12-11 16:26

那这样，所有rp病友都需要基因鉴定了

记得rp涉及大约一百多个基因。模糊计算的话，这药物应该对不到一成的病友有效果，好消息

作者: congrui20 时间: 2013-12-11 16:33

对USHER2有用么？

作者: O萧君o 时间: 2013-12-11 18:21

顶住！谢谢楼主的资料

作者: 期待干细胞 时间: 2013-12-11 19:58

谢谢楼主分享！谢谢飞狐大哥传达！期待中！

作者: 祝福RP 时间: 2013-12-11 21:22

谢谢楼主分享

作者: 742442837 时间: 2013-12-11 21:41

大家祈祷吧！希望自己的致病基因刚好在这个药物的治疗范围以内，今天问了下协和睢大夫，她说这个药与结晶样RP无关，我是没指望了。

作者: 南国乞儿 时间: 2013-12-11 22:08

14# 雪山飞狐
谢大哥.你帮我分析一下.RPE65与PDE6B有没有相同点.这药对PDE6B有没有效果啊？

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-12-12 09:20

21# 742442837
你睢教授有没有跟你说结晶样的现在的研究进展啊

作者: 不想失明 时间: 2013-12-12 20:47

14# 雪山飞狐
另外5个基因是哪5个？

作者: 742442837 时间: 2013-12-12 21:22

23# 希望不再遥远 呵呵，几乎每个专家的回答都一样：正在研究，请耐心等待，要对我们有信心。

作者: 浩海 时间: 2013-12-13 09:17

感谢分享,顶一下。

作者: KING 时间: 2013-12-14 09:21

很困惑，基因治疗美国已经能治愈rp65。。。。为什么还要吃这个药。难道考虑的是治疗成本。。。。

作者: 浮云 时间: 2013-12-14 10:08

因为一知半解所以随口说说亲们千万别拍砖总觉得外国研究的治疗方法是针对他们人种高发基因变异比如rp65。而咱们全国这个基因突变的病人应该期指可数。

作者: 1301833199 时间: 2013-12-14 12:45

全是骗人的。。。。

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