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标题: 加拿大队进行无脉络膜症基因治疗临床试验 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-11-12 08:09 标题: 加拿大队进行无脉络膜症基因治疗临床试验

文章源于美国抗盲基金会网站

加拿大队进行无脉络膜症基因治疗临床试验

11月11日， 2013年 - 的阿尔伯塔眼基因治疗服务队，在埃德蒙顿阿尔伯塔大学，计划推出第一阶段的人体基因治疗的研究，在2014年上半年的脉络膜。 12人的审判将是有史以来第一次在加拿大的遗传性视网膜疾病基因治疗。据伊恩·麦克唐纳， MD ，谁带领球队与塔尼亚Bubela ，法学博士，哲学博士，长程计划视网膜其他条件，包括斯塔加特疾病和1B型Usher综合征，是进行更多的研究。

MacDonald博士说： “我们的近期目标是脉络膜，但是，”我们正在寻求建立一个卓越中心为眼部基因疗法治疗其他遗传性视力减退，角膜的条件，影响。 “一旦我们清除脉络膜的监管障碍，这将是我们和其他国家更容易为其他疾病进行同样的过程。 ”

他补充说，基因治疗脉络膜特别适合，因为它开始作为一个生化紊乱。如果病人可以及早治疗疾病的过程中，当他或她是一个孩子或年轻***，生化缺陷可以得到纠正，从而防止视网膜变性，视力减退。

只有加拿大公民能够参加即将举行的临床试验。但是，如果治疗最终由加拿大卫生部批准，监管机构，类似于美国食品和药物管理局，它应该是来自美国和其他国家的人前往加拿大， MacDonald博士说。

， “他补充道： ”我有很多患者从美国来见我，我想帮助他们，我也。 “我们没有看到作为屏障，让那些需要它们的人的治疗，以北纬49度。 ”

其他两个脉络膜基因疗法开发力度也在进行中。 A相I / II期临床试验是在2011年推出的约翰拉德克利夫医院，英国牛津大学，在英国。此外，让·贝内特，医学博士，在费城儿童医院，计划在2014年开始人类研究。

“有一个以上的基因治疗试验的条件是重要的，因为我们每个人采取的方法略有不同，说：”斯蒂芬妮陈，MS，经过认证的遗传辅导员和脉络膜研究协调员。 “我们所有的病后，成功的机会更大。和时钟滴答对这些病人。 “

特许推进新兴的基因治疗进入临床试验，阿尔伯塔眼部基因治疗服务队是由具有不同专长的12个成员，包括眼科，药理学，医学遗传学，生理学，伦理学和卫生政策。

“乔吉贾维斯说，”其目的是为了保持它的多学科和多机构，BA，注册临床研究的专业和项目经理的团队。 “我们甚至跨机构，在美国西北大学的研究者。 ”

贾维斯女士补充说，阿尔伯塔大学正在开发一种设备，按照良好生产规范 - 也被称为GMP - 符合质量和安全标准的研究在人类基因疗法。

在加拿大脉络膜基因疗法试验的资金来从一个号的来源，其中包括：加拿大健康研究机构，该国的联邦机构研究经费;艾伯塔创新 - 健康解决方案，一个基于阿尔伯塔省的科研经费组织;和非利润加拿大创新基金会，基金会战斗失明（加拿大）和无脉络膜症研究基金会加拿大。

基础战斗的盲目性（美国）提供了近二十年的实验室研究经费，帮助尽可能使所有三个的脉络膜临床试验。许多支持去伦敦大学学院博士，米格尔塞亚夫拉，谁帮确定脉络膜基因的功能，创造条件的小鼠模型，在实验室中开发的一个早期版本的基因疗法。

从2001-2007年，该基金会战斗失明（美国）也支持MacDonald博士的研究，以便更好地了解遗传学和视觉后果脉络膜。

“无脉络膜症的基因治疗是多么的重要合作是在向前移动研究的一个很好的例子，说：”斯蒂芬·罗斯，博士，首席研究人员，基金会战斗失明（美国）。 “战斗的盲目性，是一家全球性的企业，所承受克服脉络膜和视网膜退行性疾病的整个频谱的进展，我们很高兴。”

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感谢飞狐的分享

作者: 福娃晶晶 时间: 2013-11-12 09:05

感谢飞狐分享

作者: 7876944914 时间: 2013-11-12 09:19

感谢飞狐分享

作者: 期待干细胞 时间: 2013-11-12 10:07

谢谢你，飞狐大哥！

作者: 希望不再遥远 时间: 2013-11-12 11:29

上次在好大夫网站看到重庆医科大附属医院的赵海生大夫回复一个患者提问时说基因治疗还在研究阶段，谨慎参加临床试验，失败可能性大。

作者: 愿明天不是梦 时间: 2013-11-12 17:37

感谢飞狐的分享

作者: 天意 时间: 2013-11-12 18:33

作者: 月亮男孩 时间: 2013-11-13 11:01

感谢飞狐大哥分享~！

作者: 寻找阳光 时间: 2017-11-27 11:39

这个临床试验不知道情况怎样

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