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标题: 温州医科大学利用转基因病毒载体治疗遗传性视网膜变性的实验研究 [打印本页]

作者: chinatiger    时间: 2013-10-17 11:30     标题: 温州医科大学利用转基因病毒载体治疗遗传性视网膜变性的实验研究

2013-10-15
温州医科大学瞿佳教授以腺相关病毒(AAV)作为转基因载体,探讨在动物模型上治疗Leber先天性黒矇、全色盲、视网膜色素变性等几种致盲眼病的可行性。通过在rd12小鼠、Cpfl5小鼠、rd10小鼠和rd11小鼠上,分别模拟了上述几种遗传性视网膜变性疾病。根据治疗部位筛选不同血清型的AAV,空载体包装治疗基因(含启动子),显微注射至视网膜下腔(免疫赦免)。治疗年龄以出生后早期为宜(如P14)。疗效评价以上述未治疗眼作为阴性对照,而野生型小鼠正常眼则作为阳性对照。
  结果显示:治疗基因在视网膜靶细胞内恢复表达,眼底病理性改变消失,视网膜组织结构接近正常。视网膜功能方面,包括视网膜电流图,视力均明显恢复,与未治疗组相比,在统计学上存在显著差异。但在某些指标上,治疗组不能完全达到野生组的正常水平。疗效期为3~6月不等,最长达1年(小鼠寿命约2年),基因治疗后长期评估尚未发现安全问题。所以通过AAV的基因疗法治疗视网膜疾病,尤其是遗传性视网膜变性疾病,其前景看好。
  
作者: zjp165    时间: 2013-10-17 11:50

谢谢楼主分享
作者: 伸手不见五指    时间: 2013-10-17 12:27

这是个令人激动的消息啊,希望早日临床。
作者: 希望不再遥远    时间: 2013-10-17 13:09

还没开始临床实验呢
作者: 742442837    时间: 2013-10-17 14:53

这些个所谓的好消息,离我们太遥远了
作者: BOBOm    时间: 2013-10-17 16:21

谢谢分享
作者: BOBOm    时间: 2013-10-17 16:25

谢谢分享
作者: 希望的路上    时间: 2013-10-17 17:46

谢谢分享!!!!!
作者: 1301833199    时间: 2013-10-17 17:52

谢谢楼主分享
作者: 重获光明    时间: 2013-10-17 18:04

好消息!谢谢分享,希望早日临床!
作者: 清晰的世界    时间: 2013-10-19 12:25

什么时候能到我们身上啊!!!!!
作者: yzg2233    时间: 2013-10-19 16:17

加油加油,时间不等人
作者: 因为爱01    时间: 2013-10-23 17:17

谢谢分享!楼主辛苦了!只要是好消息,永远都不遥远!期待!祝福!
作者: 尧动九天    时间: 2013-10-23 22:15

希望是个好的开始




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