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标题: 欧盟遗传性视网膜疾病基因疗法获得重大技术突破 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2013-7-10 15:01 标题: 欧盟遗传性视网膜疾病基因疗法获得重大技术突破

长期的医学研究已证明，处理外部光线的视网膜感光细胞的基因变异，是许多导致失明的视网膜疾病或机能失调的“罪魁祸首”。欧盟第七研发框架计划（FP7）资助300万欧元，总研发投入400万欧元，由意大利科技人员总协调，欧盟3个成员国意大利、英国和爱沙尼亚，以及联系国瑞士科技人员组成的欧洲AAVEYE研发团队，自2008年底着手研究开发治疗遗传性视网膜感光细胞衰退的基因疗法，获得重大技术突破。　　

　　研发团队进行了大量的腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus），作为视网膜感光神经元（Photoreceptor Neurons）基因转移载体的研究比对发现，基于腺相关病毒血清型8（AAV2/8）的病毒载体,对啮齿类动物或大型动物的光受体（Photoreceptors），进行基因转移最有效也最快捷。在此基础上开展的有关：光受体衰退的致病机理、遗传性视网膜疾病的发展诊断设计、和致盲光受体的直接基因疗法等研究，获得了大量得到验证的科学数据和经验知识积累，并在国际学术刊物上发表了数10篇科研论文和申请了数项专利。其中，最关键的技术突破在于发现了视网膜光受体基因疗法的有效载体平台（Vector Platform），有助于开展积极的致盲光受体基因治疗。　　

　　研发团队应用于志愿者的实验研究结果表明，可显著放缓光受体的退化变性和修复视网膜功能。研发团队的合作伙伴之一，利用新型的基因转移技术开展的治疗遗传性视网膜疾病，如粘多糖贮积症VI型（Mucopolysaccharidosis VI），业于取得明显疗效。　　

作者: 天空2 时间: 2013-7-10 15:12

大哥又带来好消息了

作者: 美好 时间: 2013-7-10 15:38

哎，不懂啊，有人来解释解释么

作者: 期待美好 时间: 2013-7-10 15:43

不是很明白，这种研究用于实验或临床研究了吗？是药物还是手术呢？

作者: BOBOm 时间: 2013-7-10 16:15

最关键的技术突破在于发现了视网膜光受体基因疗法的有效载体平台（Vector Platform），有助于开展积极的致盲光受体基因治疗。　　

作者: 742442837 时间: 2013-7-10 16:53

谢谢分享.....

作者: 祝福RP 时间: 2013-7-10 17:52

谢谢飞狐大哥分享

作者: 凤凰涅盘 时间: 2013-7-10 19:35

感谢飞狐兄的分享

作者: 愿明天不是梦 时间: 2013-7-10 20:33

有点乱，有点看不懂，感谢飞狐大哥的分享

作者: 南国乞儿 时间: 2013-7-10 21:30

谢谢大哥的好消息.真不知道什么时候能临床啊.等不急了.

作者: zhwei_313 时间: 2013-7-10 21:39

非常感谢飞狐大哥的好消息，顶

作者: 心痛的妈妈 时间: 2013-7-10 22:12

谢谢大哥的分享，希望早点用于临床啊

作者: 某城远望 时间: 2013-7-10 22:41

非常感谢飞狐大哥带来的又一好消息!
这一重大技术突破能有效地放缓视力衰退或修复，不知道已做过的实验到底修复到什么程度

作者: hhsmm 时间: 2013-7-11 22:05

我们有希望了。

作者: fengruiok 时间: 2013-7-11 22:12

全部是国外的好消息，离咱们国内太远了，什么时候也能听到国内医院的好消息，这才实在啊

作者: 美好 时间: 2013-7-12 10:44

楼上讲的确实对，什么时候轮到国内的好消息

作者: chinatiger 时间: 2013-7-12 22:08

好消息。这两年视网膜疾病的治疗技术简直是突飞猛进啊

作者: xinx1 时间: 2013-7-24 18:37

5# BOBOm

等到这个有效平台实验室成功，然后按照EMA报批流程，至少还要走10年。况且，目前没有基因治疗进入报批流程。另外这些都是基础研究科学家，搞搞风花雪月，一个医疗产品至少要几千万欧元的研发费用，报批还要上亿。这点钱杯水车薪。

作者: BOBOm 时间: 2013-7-24 19:33

18# xinx1

谢谢你的回复，继续耐心等待。

作者: 平淡如水 时间: 2013-7-24 21:19

博士看问题很透彻呀

作者: KING 时间: 2013-8-31 17:03

这个新闻上科技部网站了
http://www.most.gov.cn/gnwkjdt/201308/t20130827_108876.htm

作者: BOBOm 时间: 2013-8-31 19:19

这个成果没说针对特定的基因，希望能治疗所有类型的突变基因，谢谢楼主的分享。

作者: 742442837 时间: 2013-9-1 00:41

21# KING 谢谢分享，期待中......

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