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标题: FDA批准孤儿药治疗视网膜色素变性 [打印本页]

作者: a280055 时间: 2012-2-29 09:47 标题: FDA批准孤儿药治疗视网膜色素变性

据THEMEDICALNEWS网站报道，QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素AQLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性（RP）。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。QLT091001是一种口服合成类维生素A，用于11-顺视黄醛（视觉维生素A循环中的一种关键生化组分）替代治疗，该药还正进行治疗LCA和RP的研究。。

LCA是一种渐进性遗传性视网膜退化疾病，其导致出生时视网膜功能障碍和视觉障碍。RP也因遗传突变引起视力损害，其特点是杆状和锥状感光细胞退化，结果造成童年后期和成年期视力缺损更严重。

孤儿药法案采取经济鼓励措施，以促进用于治疗患者人数少于20万的罕见病治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括适应症批准后可获得为期7年的市场独占权、税收抵免临床研究相关费用等。

作者: 雪山飞狐 时间: 2012-2-29 10:03

谢谢楼主的分享！

北京协和睢大夫很了解这个药物，她的病人参加了实验治疗。

作者: a280055 时间: 2012-2-29 10:10

哦，是啊，这个药物是针对全部RP，还是只针对RPE65基因异常引起的RP呢？

作者: rebecca911 时间: 2012-2-29 10:12

想知道这种药还需多久可以正常购买到？

作者: a280055 时间: 2012-2-29 10:15

哦，是啊，好像这个药物只是针对RPE65基因引起的RP？

作者: 凤凰涅盘 时间: 2012-2-29 11:54

谢谢楼主的分享

作者: beyondself 时间: 2012-2-29 12:15

好消息啊，希望这个药对stargardt也有效....

作者: 寒冰吹雪 时间: 2012-2-29 12:42

7楼，你qq多少，我也是stargardt，希望能交流一下。我的qq990289753

作者: beyondself 时间: 2012-2-29 14:10

8# 寒冰吹雪

我是1-1

作者: rwmlau2004 时间: 2012-2-29 15:57

这是实质的好消息
非以往的楼梯响声的消息可比
虽然暂时只对某一个RP有效
但只要方法途径正确
修改一下成份, 某他RP可能也能受惠

作者: 5031629 时间: 2012-2-29 16:00

看见希望了，但不知道还的多久才能到来

作者: zhwei_313 时间: 2012-2-29 18:11

非常不错的好消息，太给力了，谢谢楼主。
期待睢医生的实验进展。

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