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标题: EMA肯定QLT091001治疗遗传性失明的孤儿药设计 [打印本页]

作者: beyondself 时间: 2012-2-6 09:44 标题: EMA肯定QLT091001治疗遗传性失明的孤儿药设计

EMA肯定QLT091001治疗遗传性失明的孤儿药设计
2011-2-14 9:00:42来源：前沿医学资讯网作者：生物谷【大中小】

QLT公司近日宣布，QLT091001（一种口服合成维甲酸）治疗遗传性视网膜变性疾病即莱伯氏先天性黑朦（LCA）和视网膜色素变性（RP）的两个不同孤儿药设计已获欧洲***管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）的积极肯定。COMP给予的积极评价先于EMA将QLT091001指定为孤儿药。在此之前，美国食品与药物管理局（FDA）将QLT091001指定为孤儿药，用于治疗LRAT和RPE65基因突变的LCA 和 RP。QLT091001是一种可替代11-顺视黄醛的口服合成维甲酸，正在研究其用于治疗LCA和RP。11-顺视黄醛是一种视觉维甲酸循环的关键生化组成部分。QLT总裁兼首席执行官Bob Butchofsky说，EMA肯定了QLT091001潜在治疗数千名遭受遗传性失明痛苦的LCA和RP患者的孤儿药设计，我们对此感到高兴。这在我们发展和管理计划的关键步骤，我们将继续努力开发这个潜在治疗，并期待与EMA紧密合作推进这一项目。EMA的孤儿药设计项目允许一定的鼓励，以促进治疗罕见和危及生命疾病（在欧盟影响不超过万分之五的人群）药物和生物制品的研制。鼓励政策包括在适应症获批后10年市场独占权、调控指导、直接获得欧盟市场许可、研发费用相关的费用和课税扣除减少。

作者: 南国乞儿 时间: 2012-2-6 10:49

谢谢楼主的分享.希望QLT公司能开发出治疗常规RP的药物.日前他们只针对RPE65.

作者: 寒冰吹雪 时间: 2012-2-6 12:54

这个报道我好像没有看懂！谁能解释一下吗？

作者: rwmlau2004 时间: 2012-2-6 13:53

再一次令人鼓舞的好消息

作者: 雪山飞狐 时间: 2012-2-6 14:20

4# 寒冰吹雪

这个药物是治疗RPE65基因和RP中的一种基因，这个药物是的第一期实验已经在FDA结束，并且也已经获得了FDA的孤儿药物资格，而这篇文章讲的是这个药物也获得了欧洲的孤儿药物资格（其实去年已经获得了）。

这个药物是在美国进行的临床实验，有很多国家的病人都参加了，中国有2个患者也参加了，是由协和医院参加的，中国的2个患者在治疗后得到了大幅度的改善，并且效果一直在持续中。

作者: 糯玉米糊 时间: 2012-2-6 14:56

光明越来越近了

作者: rwmlau2004 时间: 2012-2-6 18:05

如没有错误理解
虽然这次只针对某2个基因
但随着安全性和效用的确切证实
只虽更改一下成份去针对某类型, 其它基因相信亦会攻克
总不成在没有成功案例下去开发所有基因药吧

作者: 城市乞丐 时间: 2012-2-6 20:21

飞狐史提的效果很振奋人心

作者: 城市乞丐 时间: 2012-2-6 20:22

飞狐兄提的效果很振奋人心

作者: passway 时间: 2012-2-7 22:56

消息很振奋人心啊·但是假如一种基因一种药物的话，那岂不是很麻烦~

作者: 等待奇迹 时间: 2012-2-9 17:58

光明越来越近了!

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