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标题: FDA批准Usher综合症新疗法IND《中文版》 [打印本页]

作者: 宝马 时间: 2011-10-26 08:49 标题: FDA批准Usher综合症新疗法IND《中文版》

本帖最后由宝马于 2011-10-26 09:01 编辑

作者:  来源:环球医学  发布者: 亦云

据悉，总部设在美国的Oxford  BioMedica公司（领先的基于基因的生物制药公司）日前宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准UshStat的研究性新药（IND）申请，同意其进入临床I  /  IIA期临床阶段，UshStat是一种新型的治疗1B型Usher综合症的基因疗法。

      UshStat是通过Oxford  BioMedica公司专有的LentiVector平台技术设计和开发的，并且是在2009年4月与赛诺菲签署的I  /  II期眼睛合作协议下进入临床开发阶段的第三个项目。

      在美国重组DNA咨询委员会（RAC）2011年5月批准了UshStat（R）I  /  IIa期的草案后，  IND获得批准。临床I  /  IIa期阶段进行的开放标签、剂量递增实验预计招募18名来自俄勒冈州波特兰的俄勒冈健康与科学技术大学Casey眼科研究所的1B型Usher综合征患者。这项研究由Richard  Weleber带领，将评估三个剂量水平的安全性，耐受性和生物活性方面，预计将于2011年年底启动。

      Usher综合征是导致聋哑失明的最常见的病因，这种疾病影响了美国和欧洲的约30,000-50,000患者。1B型Usher综合征是最常见的亚型之一。这种疾病由编码肌球蛋白VIIA（MY07A）的基因发生突变引起，从而导致先天性听力缺陷相结合的渐进性视网膜色素变性。UshStat使用本公司的LentiVector平台技术，提供一个修正的MYO7A基因，以解决与疾病相关的视力减退。在临床前研究数据的基础上，预计对视网膜的单一应用UshStat，可以维持长期或潜在永久性的视力稳定。目前对1B型Usher综合征还没有获批的治疗方案。UshStat已被欧洲和美国指定为孤儿药，这将为该药带来发展、监管和商业利益。

      Oxford  BioMedica的行政总裁John  Dawson说：“这是在过去的12个月内Oxford  BioMedica获得的第三个美国监管机构批准的眼部IND，这是我们的R&D及管理部门的殊荣。我们与赛诺菲合作的眼部方案继续取得进展将会进一步支持其他LentiVector平台产品的发展道路。由于没有获得治疗患者的许可，我们期待今年晚些时候把UshStat带入临床I/IIa期开发阶段。”

      Casey眼科研究所的首席研究员，Richard  Weleber教授评价道：“我们很高兴能与Oxford  BioMedica在设计和管理方面合作；第一个关于色素性视网膜炎的基因置换实验与肌球蛋白7A  -缺乏  I型Usher综合征有关。因此，这项试验代表着在Usher综合征治疗历史上的一重要里程碑，我们得出结论，将在本试验评估的基因替代疗法有为患者的视力提供一个巨大的、持久的利益的潜力。”

      失明抗争基金会的首席研究官，Oxford  BioMedica临床前眼部实验的早期资金合作者Stephen  Rose博士补充道：“对于那些处于病情特别恶劣的患者来说，UshStat获得IND批准是个振奋人心的好消息。UshStat将成为第一个进入人体实验的适用于任何类型Usher  综合征的视力治疗药。并且，作为基因修正疗法，它具有在病情处于萌芽期制止其发展的潜力。 ”作者:  来源:环球医学  发布者: 亦云。
转载来自，中国生物技术信息网

作者: newzix 时间: 2011-10-26 09:43

“UshStat获得IND批准是个振奋人心的好消息。UshStat将成为第一个进入人体实验的适用于任何类型Usher  综合征的视力治疗药。”

   UshStat适用于任何类型的Usher综合症视力治疗药？

作者: 勇敢的老虎 时间: 2011-10-26 10:22

大好消息。谢谢！Ushstat适用1B型？适用任何类型？

作者: 土豆爱婷婷 时间: 2011-10-26 20:47

1# 宝马
转载的文章末尾存在翻译错误。

错误译文内容：
UshStat将成为第一个进入人体实验的适用于任何类型Usher 综合征的视力治疗药。并且，作为基因修正疗法，它具有在病情处于萌芽期制止其发展的潜力。
错误译文地址：
http://www.g-medon.com/MedFront/ShowArticle.asp?ArticleID=14701

英文原文内容：
UshStat will be the first vision treatment for any type of Usher syndrome to move into a human study and, as a corrective gene therapy, it holds potential to halt the disease in its tracks.
英文原文地址：
http://www.biospectrumasia.com/content/191011OTH17309.asp

应该理解为：
UshStat将是推动各种Usher综合征进入人体试验的首个视觉治疗药物，作为一种基因修正疗法，它具有阻断病情发展的潜力。（含义等同于==UshStat®临床试验，将是有史以来第一次针对Usher综合征开展的人体试验。）

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