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标题: 美国抗盲基金会基金9个新的研究资助 [打印本页]

作者: 凤凰涅盘 时间: 2011-8-4 15:19 标题: 美国抗盲基金会基金9个新的研究资助

2011年7月28日 - 基金会已宣布为9个新的3年在视网膜的创新研究项目，其中包括发展一个广泛的支持，资助经费：增强的基因筛查策略，新的基因疗法，保持视力的药物，先进的视网膜成像技术。
下面是新资助的助学金摘要：
纠正在遗传信息的翻译错误 - 大约有12％的所有视网膜退化疾病，视力减退是由关键的遗传信息的翻译提前终止。乌韦沃尔夫鲁姆，德国美因茨的约翰内斯古腾堡大学博士，是评估名为PTC124的药物，纠正这些翻译错误，在Usher综合征的动物模型。这种药物已经显示出一些临床试验Duchene肌肉萎缩症和囊性纤维变性，这两者都是由这些读取错误造成的毁灭性的条件的有效性。他计划定位为今后的评估PTC124在视网膜变性的临床试验。点击这里获取更多信息。
增加的基因疗法的交付能力（两笔赠款） - 腺相关病毒（自动增值服务）正在使用的临床试验和实验室研究，成功地提供治疗基因治疗视网膜疾病的人造病毒。然而，在某些情况下，该基因的大小超过的腺相关病毒的交付能力。鹿Vandenberghe博士，宾夕法尼亚大学，加州大学伯克利分校的博士大卫谢弗，都收到的赠款，以评估多种方式增加自动增值服务的交付能力，这将有助于治疗Stargardt疾病 - 视网膜色素变性（RP）和Usher综合征（联合耳聋和失明），条件是比较大的基因变异引起的某些形式。
常染色体显性视网膜色素变性的基因治疗 - DRS。阿尔弗雷德卢因和佛罗里达大学的威廉Hauswirth将发展为常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP）视紫红质基因的变化造成的影响的人的基因疗法。在创造ADRP基因治疗面临的一个挑战是，除了交付一个健康的基因，坏的基因需要被关闭。在ADRP某些情况下，研究人员证明，通过一个步骤的过程，他们可以简单地覆盖坏基因与健康基因。在其他情况下，他们将不得不使用一个两步的过程 - “击倒”坏基因，并提供一个健康的基因。如果成功的话，这个工作岗位获得FDA的授权，推出一项临床试验。
开发药物，模仿一种自然产生的视觉节能蛋白质 - 视网膜变性动物模型的几项研究表明，一种自然产生的蛋白质称为脑源性神经营养因子（BDNF），有效保留感光细胞和视觉。然而，有许多原因，BDNF的是难以管理作为视网膜的治疗。埃默里大学的杰夫Boatright博士将评估两种药物模仿脑源性神经营养因子治疗视网膜变性。 Boatright博士的实验室研究，如果这些药物是成功的，临床试验的治疗将是非常有利的地位。
寻找一个少年的北卡罗莱纳州的黄斑变性的视网膜疾病的遗传病因 - 埃默里大学的黄贯中博士将搜索为基础的早发，常染色体显性遗传北卡罗莱纳州的黄斑变性的视网膜疾病的遗传病因。虽然条件影响在北卡罗莱纳州的许多人，病已报告的在横跨美国的白人和非洲裔家庭，以及生活在世界各地的其他国家，包括中国，澳大利亚，法国和意大利的人们。通过了解这种疾病的遗传原因，研究人员将能够更好地为它开发的治疗。此外，科学家们相信，确定了北卡罗莱纳州的黄斑变性的起源到年龄相关性黄斑变性的新的见解，他们也将提供。
采用新一代测序，寻找新的致病基因 - 宾夕法尼亚大学博士刘琴会使用的方法称为全外显子组测序，以确定新的遗传变异，导致视网膜退化疾病。又称作为新一代测序，该方法的目标外显子，遗传疾病引起的变化是最有可能发生的地区。外显子的蛋白质的生产提供信息。如果在一个外显子的缺陷导致丢失或不正确的蛋白质，可能会发生疾病。整个外显子组的方法已经成功地在确定基因，导致视网膜色素变性的显性和隐性的形式。
先进的视网膜成像评估治疗的效果 - 因为视网膜疾病往往进展在过去几十年不同的利率，可能没有一种有效的治疗方法对视力几年来衡量的影响。然而，通过先进的自适应光学技术，医生和研究人员，如视网膜成像技术，可以更迅速地判断治疗效果长期的视网膜细胞的健康，改善视力可测前。约瑟夫博士在美国威斯康星医学院的卡罗尔将培养和提高视网膜成像技术，如自适应光学技术，因此，专家们有更好的工具，评估新兴的治疗方法。
LCA和常染色体隐性遗传视网膜色素变性的基因疗法 - LCA的情况下约10-15％和3-4％的RP的情况下，基因CRB1的变化引起的。虽然目前还没有治疗这些疾病形式，正在取得进展对他们的基因治疗方面。博士一月Wijnholds荷兰神经科学研究所与约翰弗兰纳里博士在加州大学伯克利分校合作，正在开发一种腺相关病毒基因疗法，可以安全地和有效地提供一个健康的基因在视网膜内层细胞CRB1变化的影响。研究人员希望这项工作可能会导致未来对这些疾病的的临床试验。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-8-4 15:37

谢谢楼主的分享！

作者: 坐听松涛 时间: 2011-8-4 16:08

又有好消息了，谢谢楼主

作者: xp1207 时间: 2011-8-4 16:09

1# 凤凰涅盘

谢谢楼主与我们分享好消息。。。

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