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标题: 日本基因治疗视网膜色素变性 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 09:14 标题: 日本基因治疗视网膜色素变性

视网膜色素变性是视网膜的视细胞层及色素上皮层的大面积细胞凋亡（细胞程序化死亡現象）所导致的一种遗传性疾病。日本至少有3万患者，据推算全世界的患病人数远远超过20万人。随着年龄增加病情加重，到了成年时几乎失明。目前尚无有效的治疗方法，且很难控制病情的发展。
青光眼是一种眼压异常或非眼压异常引起的视神经微循环障碍及其脆弱变化，导致视神经异常的疑难病症。在日本患者人数有370万人，世界总计远远超过2000万人，有数据表明大约4000万人左右。目前对青光眼的治疗只是设法控制病情，尚无治愈方法。尤其是对非眼压异常的青光眼几乎没有更好的治疗方法。
本公司与日本九州大学医学部在使用猴免疫缺陷性病毒载体的临床前研究中，在小鼠和大鼠的动物模型中得到了显著的治疗效果。我们使用本公司开发的SIV载体对大鼠模型进行的临床前研究表明，该载体可以在视网膜下组织稳定表达外源基因2年以上，且不会导致视神经等的功能障碍。在对大鼠和猴子的长期观察结果也证明没有出现眼部组织的异常。
适应症
视网膜色素变性及青光眼
作用机理
在使用视网膜色素变性小鼠和大鼠模型的试验中，将携带有神经生长因子PEDF（色素上皮细胞源性因子）基因的SIV载体导入视网膜下组织后，观察到一度萎缩了的视神经又出现了复活，并且抑制、减少了凋亡细胞。在小鼠模型的病情进程最严重时仍可维持30％的对光反应，据此我们预测对人体可以获得更加良好的治疗效果。如果同时携带其它细胞生长因子，例如FGF-2（碱性成纤维细胞生长因子2），可增加对视网膜内颗粒层的营养效果，具有辅助治疗效果，有助于患者QOL的改善。

图片附件: desc14_1.jpg (2011-7-4 09:18, 32.92 KB) / 下载次数 4208
http://www.rp-china.org/attachment.php?aid=484&k=1b411b09585dddc25d084f071329cde9&t=1716138853&sid=75UBHV

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 09:27

日本生物载体株式会社(DNAVEC Corporation）这个项目的人体实验已经在日本正进行中，一共有5个患者参加了实验，但现在还没有结束出来，国内一个公司已经在和日本开始合作，动物实验也已经做了，并取得了很好的效果，预计2012年向国内主管部门提出申请临床实验。

作者: dfys 时间: 2011-7-4 09:35

飞狐先生好
冒昧了，呵呵，您的这个消息我去年就看到，然后我委托了一位在日本的同学问了日本玻璃体视网膜权威、世界著名早产儿形视网膜病变专家福冈大学教授大岛健司先生，大岛先生说日本国立医院没有开展此技术。这个项目可能属于日本商业机构准备开发的项目，目前并不成熟，说不清疗效。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 09:48

3# dfys

你好这个项目只是刚开始实验，离医院运用还有一段很长的路要走，这个公司属于商业化的机构，我是前阶段和国内一个公司通电话时候谈到了这个项目，他们买断了在中国的研发销售权。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 09:51

3# dfys

dfys先生的消息真灵通，希望以后和你多多交流。

作者: 南国乞儿 时间: 2011-7-4 09:57

希望是个好消息.谢谢飞狐大哥.

作者: dfys 时间: 2011-7-4 10:09

呵呵，飞狐先生，您就别客气拉。都是为了一个共同的健康愿望在此畅谈，俗话说，久病成良医，跑的多了，冤枉钱花多了，买了一些经验或教训。唉，实际上是很可怜又可悲的。不好意思，俺也只是想治疗，因此发现什么信息就想去问问，没有什么消息灵通不灵通的，让您见笑了，如果俺说的不正确，请飞狐先生多多海涵，谢谢。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 10:16

7# dfys

作者: dfys 时间: 2011-7-4 10:30

我觉得在有可能的情况下，基因的大范围治疗可能会在胚胎干细胞之后。虽然个别病例会在干细胞之前可以治疗。比如，一位网友听到协和医院的大夫说她的女儿两三年即可治疗，很幸运，俺也真诚的祝福这个小孩早日获得健康。但这个小孩的眼病基因只是众多RP中的一种，她能够在两三年内治疗只是碰巧了。而其它的多数患者的基因并不和这个小孩相同。目前正在科研攻关。因此，我觉得胚胎干细胞可能会更快一些。呵呵，个人看法，不知飞狐先生以为如何？请指教。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 10:38

9# dfys

没错，不出意外的话，干细胞一定比基因治疗早。这个不出意外指之前在印度、巴西、意大利和中国等国家做的病人没有产生严重的并发症，比如致癌等。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-7-4 11:30

9# dfys

已经给你开通了荣誉会员区，多多交流。

作者: jeff_yi0813 时间: 2011-7-4 12:04

不管怎么样，感觉好消息离大家越来越近了，谢谢各位了！
不知道到时候治疗费用会在多少的范围，是否会属于医保呢？

作者: 衰神附体 时间: 2011-7-4 12:34

作者: kate6866 时间: 2011-7-4 14:28

谢谢!是个好消息.

作者: flyeagle 时间: 2011-7-4 14:33

我怎么感觉是两位高人在过招似的，希望两位给我们带来更多前沿的消息

作者: kate6866 时间: 2011-7-4 14:39

谢谢你们的分享！看完之后有动力了！

作者: dhaokai 时间: 2011-7-4 15:38

谢谢两位，期待2012可以临床治疗

作者: 凤凰涅盘 时间: 2011-7-4 19:12

如果2012年能进行临床实验，不知道实验需要多久啊，尤其是安全性方面，盼望高手能不吝赐教！

作者: passway 时间: 2011-7-4 20:39

热切期盼早日临床~~

作者: 569929641@qq.co 时间: 2011-7-4 23:40

越来越觉得有希望了　同时也感谢飞狐大哥和dfys 给我们带来的好消息　你们辛苦了……

作者: 心痛的妈妈 时间: 2011-7-5 15:57

是啊，真的很感谢飞狐大哥和dfys，希望两位能给我们带来最前沿的治疗消息，谢谢你们的努力。

作者: 我爱我妻 时间: 2011-7-5 19:41

有这么多热心的人，前景是光明的，再一次谢谢飞狐

作者: 南国乞儿 时间: 2012-2-5 08:32

现在是2012年.与国内合作的进展如何？希望有新的消息传来.

作者: 742442837 时间: 2013-7-8 17:54

不知这个还有消息没？

作者: 某城远望 时间: 2013-7-9 00:01

感谢两位的信息分享，期待中～～～

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