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标题: VeonGen 公布 VG801 治疗 Stargardt 病最新临床数据，并获邀在 ARVO 2026 作口头报告 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 3 天前 08:28 标题: VeonGen 公布 VG801 治疗 Stargardt 病最新临床数据，并获邀在 ARVO 2026 作口头报告

2026年3月26日  德国慕尼黑讯

VeonGen Therapeutics是一家专注于开发下一代基因疗法的临床阶段基因药物公司。今日宣布了其 VG801 的临床进展，并将于 2026 年 5 月 3 日至 7 日在美国科罗拉多州丹佛举行的视觉与眼科研究协会 (ARVO) 年会上进行口头报告。

   VG801是一种用于治疗ABCA4相关视网膜疾病（包括Stargardt病）的在研基因疗法，目前正在进行一项I/II期首次人体临床试验（NCT07002398），以评估其安全性、耐受性和初步疗效。成人和儿童患者均已接受给药。其中9名患者已完成6个月的随访，部分患者已完成12个月的随访。VG801耐受性良好，迄今为止未报告剂量限制性不良事件或严重不良事件。

   初步疗效数据显示，最佳矫正视力 (BCVA) 和新开发的虚拟现实视觉测试 (VRVT) 均有持续的功能性改善，且这些改善在 6 个月和 12 个月的随访期内得以维持。VRVT 已被纳入 FDA 罕见病终点推进 (RDEA) 试点项目，该项目支持其作为新型功能性视觉终点的开发。VeonGen 已开展一项专门的 VRVT 验证研究，以支持其在未来关键性试验中用于生物制品许可申请 (BLA) 的潜在应用。

   正在进行的研究的临床数据将在 ARVO 2026 的“干细胞和基因治疗”会议上以口头报告的形式发表，重点介绍 VG801 的科学和临床意义。

   VG801 已获得关键监管授权，包括 FDA IND 批准、EMA CTA 批准和中国 CDE IND 批准，并被授予 FDA 再生医学先进疗法 (RMAT) 资格，支持加强监管互动和潜在的加速开发途径。

   VeonGen Therapeutics联合创始人兼首席执行官徐曼博士表示：“我们对VG801的临床进展及其即将在2026年ARVO大会上的口头报告感到鼓舞，我们将继续与包括RDEA和RMAT在内的监管机构保持沟通，以推进VG801进入关键性试验阶段，并争取加速审批。我们将继续专注于高效推进临床项目，为存在高度未满足医疗需求的患者带来创新疗法，同时探索战略合作伙伴关系，以在眼科及其他治疗领域充分利用VG801和我们专有的技术平台。”

关于VG801

   VG801 是一种正在研发中的双载体腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，用于治疗 Stargardt 病和其他ABCA4基因相关的视网膜营养不良症。VG801 通过递送全长功能性ABCA4基因，有望解决所有ABCA4突变型 Stargardt 病的根本遗传病因。VG801 采用 VeonGen 专有的 vgAAV 衣壳，可高效转导感光细胞，并结合 vgRNA REVeRT 大基因递送平台，递送全长功能性ABCA4基因。这些差异化技术旨在直接针对 Stargardt 病的潜在机制，并有望带来显著的功能改善。VG801 已入选美国食品药品监督管理局 (FDA) 罕见病终点推进 (RDEA) 试点项目，并已获得 FDA 再生医学先进疗法 (RMAT)、儿科罕见病 (RPDD) 和孤儿药资格认定 (ODD)。

关于 Stargardt病

   Stargardt病是最常见的遗传性视网膜疾病，全球约有八千至一万分之一的人患有此病。 Stargardt病由ABCA4基因突变引起，其特征是进行性中心视力丧失，通常始于儿童期或青少年期，导致视力逐渐下降，在某些情况下甚至会发展为法定盲。目前尚无获批的 Stargardt病治疗方法，凸显了该领域亟待解决的重大医疗需求。

关于VeonGen Therapeutics

   VeonGen Therapeutics总部位于德国慕尼黑，是一家临床阶段的基因药物公司，致力于为存在高度未满足医疗需求的患者开发新一代基因疗法。该公司眼科临床研发管线包括VG801（一种用于治疗Stargardt病和ABCA4相关视网膜疾病的双载体AAV基因疗法）和VG901（一种用于治疗由CNGA1突变引起的视网膜色素变性的玻璃体内注射AAV基因疗法）。

VeonGen的三大专有技术平台（vgAAV、vgRNA REVeRT和AAV Transactivation）构成了一个强大的工具箱，旨在通过实现高效转导、递送超出传统AAV限制的大基因以及调控疾病相关基因的转录，来克服基因治疗中的关键挑战。这些技术能力拓展了基于AAV疗法的潜力。VeonGen还在探索眼科、心血管、中枢神经系统（CNS）及其他治疗领域的应用和合作机会。

更多信息请访问www.veongen.com。

https://www.globenewswire.com/ne ... n-at-ARVO-2026.html

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