孤儿药认定由 FDA 授予旨在预防、诊断或治疗罕见疾病或状况的药物或生物制品。获得孤儿药认定的申办方可享受多项激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除用户费，以及获批后潜在的市场独占期（长达七年）。
视网膜色素变性（RP）是一种罕见的遗传性致盲疾病，影响约四千分之一的人群，目前没有有效治疗方法。RP 最初导致夜视能力和周边视力丧失，但在大多数情况下最终会影响中心视力。尽管 RP 的进展在个体间差异很大，但常见的病理特征包括视杆感光细胞（负责暗视觉的细胞）和视锥感光细胞（负责明视觉、视觉分辨率和色觉的细胞）的进行性退化（细胞死亡）。
住友制药美国公司总裁兼首席执行官中川努博士表示：“视网膜色素变性等退行性视网膜疾病缺乏足够的治疗选择，并可能导致严重的视力丧失。DSP-3077 获得孤儿药认定，突显了视网膜色素变性患者巨大的未满足医疗需求，也加强了我们推进该项目的承诺。我们致力于与 FDA 密切合作，推动这一研究性治疗的临床开发，希望能将这种潜在的创新治疗方案带给视网膜色素变性患者。”
DSP-3077目前正在开展I/IIa期临床试验，临床试验研究开始时间为2025年10月，研究主要完成时间预计为2028年10月。招募地点为美国马萨诸塞州波士顿麻省眼耳医院（Massachusetts Eye and Ear），招募人数为12人，分为3个队列，共进行2个剂量的临床试验，入组标准为手动至0.1视力的非综合征型视网膜色素变性患者。
