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标题: RP之光爱心家园独家对话美国jCyte CEO亨利·克拉森博士 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 5 天前 09:11 标题: RP之光爱心家园独家对话美国jCyte CEO亨利·克拉森博士

2026年3月19日美国加州讯

【前言】
   近日，RP之光爱心家园有幸书面采访了美国生物科技公司jCyte的首席执行官亨利·克拉森（Henry Klassen）博士。作为视网膜色素变性（RP）细胞治疗领域的领军人物，克拉森博士就大家高度关注的JC02-88临床试验进展、未来上市路径、中国市场规划及产能定价等核心问题进行了详细解答。

   值得注意的是，克拉森博士在采访伊始特别强调：“我在此是以学者身份发言，并不代表公司立场。”但他同时也指出，所有患者、家属及医疗同仁均可通过官网 (http://www.jcyte.com) 获取最新资讯。

以下是本次采访的核心内容整理：

一、关于临床试验进展与疗效数据

   问：我们了解到jCyte正在开展针对视网膜色素变性（RP）的视网膜祖细胞疗法（JC02-88）临床试验。请问目前试验进展如何？是否有可分享的疗效数据或好消息？

克拉森博士：是的，我们的临床试验正在稳步推进。首例患者已于去年成功接受给药，此后陆续有更多患者入组，目前的入组速度正在显著加快。
关于大家最关心的疗效数据，我必须坦诚地告知：由于这是一项严格的对照试验，且我处于 “ 盲态 ” （即不知晓患者被分配至哪个治疗组），因此目前无法知晓任何关于疗效的具体信息，也无法访问相关数据。只有在试验结束、数据揭盲并进行评估后，我们才能获得结果。我们预计在今年年底之前，甚至可能更早，会有关于试验结果的初步消息。

二、关于上市路径与三期临床

   问：若本次临床试验结果积极，该试验能否作为关键性试验直接向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），还是仍需开展大规模的III期临床试验？

   克拉森博士：这最终取决于美国食品药品监督管理局（FDA）的裁定。但鉴于视网膜色素变性（RP）作为罕见病的“孤儿药”地位，以及我们已获得的“再生医学先进疗法”（RMAT）认定，我们充满希望地认为，可能无需进行传统的大规模III期临床研究即可推进上市申请。这是一个积极的信号，意味着患者可能更快用上新药。

三、关于疗效持久性与再给药

   问：依据既往经验，JCELL治疗后视力改善效果能持续多久？如果需要再次给药，能否达到与初次给药相当的效果？

   克拉森博士：治疗效果的持续时间大致与植入细胞的存活时间相当，而这主要取决于初始递送的细胞数量。少量细胞：效果大约可持续一年；较大剂量：效果持续时间可能更长。无论哪种情况，随着时间推移，最终都需要进行再次给药（Redosing）。为了回答关于再给药的具体效果问题，我们已经启动了相关的再给药研究，旨在为患者提供更长期的视力保护方案。

四、关于中国市场规划

   问：中国拥有庞大的RP患者群体。jCyte未来是否有在中国开展临床试验并申请上市的计划？

   克拉森博士：中国确实是视网膜色素变性这一罕见病的重要患者群体，我们非常关注并有意进入中国市场。但是，关于“如何进入”以及“何时启动”的具体商业策略，属于公司的整体战略决策范畴，目前我暂无法给出确切的时间表，但这始终是我们议程上的重要议题。

五、关于产能扩大与药物定价

   问：患者们非常关心JCELL未来能否实现商业化大规模生产？此外，大家也高度关注其预期的定价策略。

克拉森博士：在产能方面，过去几年我们一直致力于解决规模化生产的问题。jCyte已经制定了明确的计划，将分阶段逐步提升制造能力，以满足未来获批后的市场需求。关于定价，这并非我的学术研究专长，且最终价格将很大程度上取决于与各国家/地区的政府机构及保险公司的谈判结果。需要客观说明的是，细胞疗法的制造成本确实高于传统的病毒载体或小分子药物，这也是全球细胞治疗领域面临的共同挑战。

六、关于2026苏州患者大会邀请

   问：RP之光爱心家园计划于2026年12月在中国苏州举办新一届IRD患者大会暨眼科细胞与基因创新峰会。我们诚挚邀请jCyte团队亲临现场或通过视频连线，分享研究成果。

   克拉森博士：非常感谢你们的邀请！12月在苏州举办会议，时间点非常合适。我会认真考虑此次会议如何与我们整体的研发和宣传计划相契合。同时，我也会将您的邀请和信息转达给jCyte团队的其他成员，共同商讨参与事宜。期待未来能与中国患者和专家有更深入的交流。

【结语】
   克拉森博士的回复既展现了科学家的严谨，也传递了对RP治疗前景的信心。虽然疗效数据尚需等待揭盲，但在孤儿药认定、产能规划及对中国市场的重视上，jCyte均释放了积极信号。我们将持续关注该项目的后续进展，并及时为国内患者带来最新资讯。

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