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标题: FDA为PYC治疗PRPF31突变关键试验开启绿灯 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-3-17 09:25 标题: FDA为PYC治疗PRPF31突变关键试验开启绿灯

2026年3月17日  澳大利亚讯
澳大利亚PYC Therapeutics是一家开发新一代RNA疗法以改变遗传病患者生活质量的生物技术公司。今天宣布公司已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其研究性疗法 VP 001 的注册研究设计达成监管一致。VP 001 是一种药物候选产品，有望成为首个获批用于治疗罕见遗传性眼病——视网膜色素变性11型 (PRPF31突变) 的疗法。

   这家总部位于珀斯和旧金山的生物科技公司宣布，与FDA的讨论确认了支持该疗法未来新药申请 (NDA) 所需临床试验的关键要素。公司正在开发 VP 001，以解决 RP11 的根本遗传原因。RP11 是一种进行性疾病，会导致严重的视力丧失甚至失明。

据该公司称，该疗法“有潜力成为首个获批用于治疗致盲性眼病视网膜色素变性11型 (RP11) 的治疗方案。”

FDA会议的结果为一项关键研究确立了框架，旨在衡量该疗法是否能改善患者的视力。该试验将评估治疗36个月后低亮度视力的平均变化，目标是与假治疗组相比，VP 001组在视力表上提高15个字母。

次要指标将评估视力的改善情况以及防止进一步视力丧失的效果。这些指标包括视力提高10个字母的患者比例，以及在同期内避免失去10个字母的患者比例。其他结果将监测视网膜敏感度以及光感受器结构变化随时间的发生率。

监管机构指出，研究结果的评判不会仅仅基于是否达到主要阈值。FDA确认，如果更广泛的结果支持该疗法的安全性和有效性，即使未达到15个字母的基准，也不一定会阻碍获批。监管机构表示，最终决定将取决于试验完成后的“证据总和”。

   该机构还同意，PYC可以将正在进行的RP11患者自然病史研究结果与注册试验中的随机假治疗对照组数据相结合，以加强对治疗效果的解释。

作为监管途径的一部分，FDA强调了特殊方案评估 (SPA) 过程的选项。这将允许公司在启动注册试验之前，正式确认最终研究设计的细节，包括临床方案和统计分析计划。

PYC预计今年晚些时候将从其正在进行的 VP 001 二期研究中获得额外的长期临床数据。此次更新将包括接受该疗法超过12个月的患者的结果，并将有助于确定启动关键研究的下一步行动。

该公司将自己描述为一家精准医疗开发商，专注于目前尚无有效治疗方案的遗传性疾病。除了RP11项目外，PYC还在推进其他基于RNA的疗法，这些疗法针对遗传性疾病的根本原因。
https://biotechdispatch.com.au/n ... re-blinding-disease

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