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标题: Octant宣布：口服药物治疗视网膜色素变性的1/2期临床研究已完成首例健康志愿者给药 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-3-12 11:14 标题: Octant宣布：口服药物治疗视网膜色素变性的1/2期临床研究已完成首例健康志愿者给药

2026年3月11日美国加州讯

   Octant, Inc. 是一家处于临床阶段的药物研发公司，专注于开发纠正蛋白质错误折叠疾病的药物。今天宣布，其 1/2 期临床研究中，首位健康志愿者已接受给药，该研究评估 OCT-980，一种旨在改善视紫红质相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性 ( RHO -adRP) 患者的暗视力并阻止疾病进展的在研口服小分子。

   Octant联合创始人兼首席执行官Sri Kosuri表示：“我们衷心感谢所有参与的健康志愿者、研究人员以及Octant团队，是他们的努力让今天成为可能，启动给药试验是Octant迈向临床阶段公司的重要一步，我们将致力于生成高质量的临床数据，以支持OCT-980安全、快速地进入患者研究阶段。”

   视网膜色素变性（RP）是一组遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力丧失，最终可能导致失明。RHO -adRP是该疾病中最常见且最严重的类型之一。许多RHO变异会导致蛋白质错误折叠和转运，无法在感光细胞内正确定位，从而导致进行性视力丧失，最终失明。目前，针对数千名受影响的患者，尚无获批的治疗方案。

   OCT-980旨在从根源上解决某些类型的视网膜色素变性，通过纠正潜在的蛋白质错误折叠并恢复视紫红质的正常细胞转运。作为一种口服药物，它有望为这种严重的致盲性疾病提供一种便捷、易于患者接受的治疗方案。

   该研究包括目前正在澳大利亚开展的1a期临床试验和将在美国开展的1b/2期临床试验。1a期临床试验采用单剂量、双盲、安慰剂对照的递增剂量设计（单次给药±食物效应），旨在评估OCT-980在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。该阶段的数据旨在支持将OCT-980用于RHO -adRP患者的治疗。1b/2期临床试验计划开展多中心研究，以评估OCT-980在经基因诊断确诊为RHO-adRP的受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。更多研究信息可在ClinicalTrials.gov网站（NCT07408232）上获取。

关于 Octant
   Octant是一家临床阶段药物研发公司，致力于开发针对蛋白质错误折叠疾病的治疗药物。Octant的平台Navigator结合了高通量合成生物学、生成化学和人工智能/机器学习技术，用于发现和开发针对人类细胞复杂机制的疗法。OCT-980是一种用于治疗RHO相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）的小分子调节剂，Octant的研发管线还包括其他针对罕见病和肿瘤的多个项目。更多信息请访问官网。www.octant.bio。

https://www.octant.bio/news/octa ... etinitis-pigmentosa

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